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Défendre un meilleur accès au médicaments

AUGUST 10, 2017

La plupart des Canadiens ne réfléchissent pas à la manière dont un nouveau médicament est découvert, mis au point, approuvé et financé, ou n’ont pas besoin de savoir.

Toutefois, pour les Canadiens atteints de maladies rares, l’accès aux nouvelles thérapies – et même les médicaments qui font l’objet d’études cliniques – représente parfois le meilleur espoir d’avoir une vie plus longue et de meilleure qualité.

Le chemin qui va de la découverte d’un médicament éventuel au traitement d’une maladie rare est souvent plus long et plus difficile que lorsqu’il s’agit de médicaments pour une population plus vaste. En raison du nombre restreint de personnes touchées par des maladies rares, il est difficile de recruter des patients pour faire partie des études cliniques. Faire la démonstration de la sécurité et de l’efficacité des médicaments – avec parfois seulement une poignée de patients, alors que les normes en matière de preuve exigent des études cliniques aléatoires contrôlées – représente souvent un obstacle important dans le processus d’approbation et de financement de nouveaux traitements.

En fait, le principal défi pour les traitements des maladies rares survient souvent au moment de l’examen clinique comparatif et du rapport coût-efficacité. Avec un faible nombre de patients potentiels, les fabricants doivent demander un coût par patient supérieur pour le développement et la commercialisation des médicaments, par rapport aux médicaments qui seront commercialisés pour des millions de personnes à l’échelle mondiale. Il devient parfois immoral de poursuivre les recherches aléatoires contrôlées lorsque les fabricants constatent un effet positif de leur médicament et que le groupe témoin doit passer au volet traitement de l’étude. Mais les études qualifiées d’essais croisés sont souvent considérées moins probantes ou convaincantes en termes de preuves d’efficacité et les organismes d’évaluation des technologies de la santé remettent parfois en cause la validité clinique des traitements de maladies rares émergents pour sauver des vies.

Le dernier obstacle survient lorsque les gouvernements provinciaux et les assureurs privés du domaine de la santé (parrainés surtout par les employeurs) doivent décider s’ils vont ou non financer les nouveaux traitements pour les maladies rares. En se basant sur les preuves examinées par Santé Canada et analysées par les organismes d’évaluation des technologies de la santé, les gouvernements canadiens négocient collectivement avec les fabricants les conditions de financement pour l’accès des patients.

Les patients et les médecins spécialistes ont un rôle de plus en plus important à jouer dans ce processus, notamment en intervenant officiellement auprès de Santé Canada et des organismes d’évaluation des technologies de la santé (ACMTS et INESSS au Québec, de même que certains groupes provinciaux comme le Comité d’évaluation des médicaments de l’Ontario). Ils doivent également donner leur avis sur les cadres stratégiques et les processus décisionnels, ainsi que sur la réglementation, par exemple le programme proposé d’assurance-médicaments pour les enfants et les jeunes en Ontario, Assurance-santé Plus.

Il y a tant à faire en matière de défense des droits concernant la réglementation, le processus d’évaluation des technologies de la santé et les décisions de financement, que les patients et les fournisseurs de soins ont besoin d’une gamme étendue d’outils afin de comprendre le système et d’intervenir efficacement. L’accès à un médicament à un moment ou un autre du processus dépend de la réforme ou de l’amélioration de l’ensemble du système. C’est ici qu’interviennent les organismes tels que Fibrose kystique Canada et les groupes de coordination comme l’Organisation canadienne des maladies rares. Ce sont les efforts collectifs des particuliers, des fournisseurs de soins et des groupes de revendication qui vont mener à un accès équitable et abordable aux nouveaux médicaments pour les maladies rares, y compris la fibrose kystique. Le système actuel est imparfait. Il incombe à tous les Canadiens d’exiger et de créer un système qui appuie les rares Canadiens qui ont le plus besoin d’aide.