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Des chercheurs financés par Fibrose kystique Canada font partie d’une équipe internationale récipiendaire d’une subvention prestigieuse

NOVEMBER 22, 2016

Deux chercheurs canadiens, John Hanrahan de l’Université McGill et Janet Rossant du Hospital for Sick Children, sont membres d’une équipe internationale de six chercheurs qui a reçu une subvention prestigieuse de E-Rare, un organisme qui finance des programmes de recherche transnationaux sur des maladies rares. L’équipe est dirigée par Martin Ulrich d’Allemagne, et compte également des chercheurs du Portugal, d’Italie et des Pays-Bas. Tous les membres de l’équipe sont des experts du domaine de la FK.

La recherche de l’équipe vise l’étude de mutations spécifiques du gène CFTR, le gène qui joue un rôle dans la fibrose kystique (FK). De manière plus précise, l’équipe se penchera sur la mutation delF508- CFTR, qui est la plus courante chez les personnes atteintes de FK, et sur deux autres mutations rares, A561E et N1303K. À l’heure actuelle, l’efficacité des médicaments utilisés dans le traitement de ces mutations est limitée, et les chercheurs espèrent que cette étude mènera à la mise au point de nouveaux médicaments efficaces pour traiter les personnes atteintes de FK.

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À partir de cellules souches prélevées de personnes porteuses de la mutation delF508-CFTR et de deux autres mutations rares, les chercheurs utiliseront de nouvelles techniques pour modifier génétiquement les cellules, afin de concentrer leurs travaux sur les mutations précises qui les intéressent. Une fois les cellules souches modifiées, elles seront cultivées en laboratoire en grandes quantités, pour permettre aux chercheurs de faire des tests dont l’objectif est d’identifier les médicaments qui peuvent réparer les effets négatifs du gène défectueux sur les tissus des poumons et du foie des personnes atteintes de FK. Une fois les médicaments efficaces identifiés, on en fera une analyse plus approfondie dans la dernière phase de l’étude, afin de comprendre leur mode d’action. Cette compréhension favorisera la mise au point de nouveaux médicaments pour traiter ces mutations.

Cet ambitieux projet coûtera environ 1,8 million de dollars, dont 105 000 $ proviendront de Fibrose kystique Canada, pendant les trois années de l’étude. Ces travaux pourraient avoir des répercussions positives sur la vie des personnes atteintes de FK, notamment la prolongation de leur taux de survie et l’amélioration de leur qualité de vie.

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Biographie de John Hanrahan :
John William Hanrahan est professeur au département de physiologie de l’Université McGill. Ses domaines de recherche comprennent les mécanismes cellulaires et moléculaires du transport des anions épithéliaux, en particulier ceux qui interviennent dans la fibrose kystique. Il étudie également les protéines CFTR, notamment leur rôle dans la sécrétion du mucus, et contribue au développement de nouvelles approches de traitement de la fibrose kystique. Le Dr Hanrahan est directeur du Centre de recherche translationnelle sur la fibrose kystique (CFTRc), ainsi que cofondateur et chef de la direction scientifique de Traffick Therapeutics Inc.

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Biographie de Janet Rossant :
Janet Rossant est une chercheuse principale et la directrice émérite de la recherche du programme de biologie du développement et des cellules souches du Hospital for Sick Children. Elle est professeure au département de génétique moléculaire de la University of Toronto, ainsi que présidente et directrice scientifique de la Gairdner Foundation. Dre Rossant a reçu de nombreux prix au cours de sa carrière exceptionnelle; elle est notamment la première femme à remporter le Prix Canada Gairdner Wightman en 2015.