Mesures en faveur des personnes fibro-kystiques : un meilleur avenir

JUNE 24, 2016

L’accès à des traitements peut non seulement signifier des résultats qui changent la vie pour les personnes atteintes d’une maladie rare, mais il peut aussi signifier tout un monde de différence pour les proches – parents, fratrie et amis. Dans cet article de « Mesures en faveur des personnes fibro-kystiques », des parents de Colombie-Britannique expliquent à quel point l’accès de leur fille à Orkambi^MC a été important pour eux.

« Nous avons récemment eu accès à Orkambi^MC sur une base humanitaire pour notre fille de 14 ans. Elle a depuis quelque temps une infection très résistante à Mycobacterium abscessus qui occasionne les complications suivantes : perte de poids, épisodes d’hémoptysie, résultats de cultures constamment positifs, perte soutenue de la fonction pulmonaire, toux et dommages révélés par tomodensitogramme. Le pronostic des patients fibro-kystiques touchés par cette infection est sombre, malgré un traitement énergique. Elle est sur le point de commencer un nouveau cycle de traitement intensif de 18 mois (le premier cycle a échoué), c’est pourquoi nous voulions lui donner la meilleure chance possible en ajoutant Orkambi^MC.

Remarquablement, six semaines après avoir commencé à prendre Orkambi^MC, notre fille a gagné 10 livres dont elle avait bien besoin – un tour de force qu’elle arrive autrement à accomplir seulement si elle est nourrie en continu à l’aide d’une sonde d’alimentation, ce qui lui cause beaucoup de stress. Sa toux a diminué et, jusqu’à présent, elle n’a eu aucun nouvel épisode d’hémoptysie. Le gain pondéral en lui-même est extrêmement important, car il est en corrélation directe avec l’augmentation de l’espérance de vie et lui fournira les réserves dont elle a sûrement besoin pour combattre cette infection. »

Orkambi^MC : une lueur d’espoir

« C’est si important pour nous, en tant que parents et étant donné la gravité de son état, de savoir que nous faisons tout ce qui est en notre pouvoir pour lui donner la meilleure chance de survivre à cette épreuve et pour qu’elle ait une vie heureuse et en santé. Orkambi^MC est un traitement à la fine pointe destiné aux patients porteurs de la même mutation génétique que notre fille, et nous sommes vraiment reconnaissants qu’elle ait l’occasion d’en profiter. Nous avons espoir qu’en traitant l’anomalie de la FK à son niveau le plus fondamental, Orkambi^MC améliorera considérablement l’efficacité du traitement exténuant qu’elle est sur le point d’entreprendre et lui donnera une plus grande chance d’avoir un meilleur avenir. »

Pour en savoir davantage sur nos efforts de défense de droits, consultez le cysticfibrosis.ca/fr/advocacy/faisons-entendre-notre-voix.