Mise à jour sur ORKAMBI : lettre de Vertex Pharmaceuticals

AUGUST 8, 2016

Nous avons de nouveaux renseignements à communiquer concernant ORKAMBI^MC; veuillez lire la présente lettre, reçue de Vertex par Fibrose kystique Canada au sujet du nouvel examen de l’ACMTS.

Fibrose kystique Canada s’est engagé à collaborer avec toutes les parties intéressées pour garantir l’accès à ORKAMBI à toutes les personnes fibro-kystiques qui sont susceptibles d’en tirer des bienfaits. Nous sommes bien positionnés pour fournir le point de vue des patients, ainsi qu’une analyse indépendante fondée sur des données probantes. Nous croyons fermement que l’expérience des personnes atteintes de FK et l’expertise des médecins spécialisés doivent être prises en compte tout au long de ce processus très complexe et souvent opaque d’approbation des médicaments au Canada.

VERTEX Pharmaceuticals Incorporated
50 Northern Avenue
Boston, MA
02210-1862
Tél. : 617-341-6100
www.vrtx.com

22 juillet 2016

Norma Beauchamp
Présidente et chef de la direction
Fibrose kystique Canada
2323, rue Younge, bureau 800
Toronto (Ontario)  M4P 2C9

Demande d’évaluation d’^PrORKAMBI^MC auprès du Programme commun d’évaluation des médicaments

Madame,

Je vous écris au nom de Vertex en réponse au communiqué de Fibrose kystique Canada daté du 19 juillet 2016 à propos de la demande d’évaluation d’ORKAMBI auprès du Programme commun d’évaluation des médicaments (PCÉM) (http://www.fibrosekystique.ca/news/fibrose-kystique-canada-d%C3%A9plore-que-lacc%C3%A8s-%C3%A0-orkambimc-soit-retard%C3%A9?p=1). Dans ce document, vous déplorez que les « personnes fibro-kystiques doivent attendre encore plus longtemps avant d’avoir accès à ORKAMBI ». Je tiens à vous rassurer que Vertex croit que tous les patients atteints de FK chez qui ORKAMBI est indiqué devraient y avoir accès rapidement. Par conséquent, nous sommes déterminés à collaborer avec l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) et les régimes publics d’assurance médicaments pour y parvenir.

Tel que noté dans le rapport sur l’état de la demande d’évaluation d’ORKAMBI du PCÉM publié sur le site Web de l’ACMTS, Vertex a demandé à ce que la recommandation sous embargo du Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) soit réévaluée. Je peux vous confirmer que nous avons fait cette demande, car cette recommandation n’est pas fondée sur les données probantes soumises ni sur les preuves inscrites dans le rapport d’évaluation du PCÉM. Nous espérons que le CCEM donne suite à notre demande lors de leur prochaine réunion prévue pour le 21 septembre 2016.

Les bienfaits cliniques d’ORKAMBI ont été étudiés, sont bien documentés et sont reconnus mondialement grâce au plus vaste essai clinique jamais mené dans le domaine de la FK auquel 1 100 patients ont participé. Cet essai a inclus des patients de la Colombie-Britannique, de l’Alberta, de l’Ontario, du Québec et de la Nouvelle-Écosse. ORKAMBI est le seul traitement approuvé par Santé Canada qui s’attaque à l’anomalie de la protéine en cause dans la FK indiqué chez les patients fibro-kystiques âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. Ce médicament a le potentiel de ralentir l’évolution de la maladie et offre plusieurs bienfaits liés à divers aspects de la FK. En fait, dans son résumé du dossier d’autorisation de mise sur le marché, Santé Canada mentionne qu’ORKAMBI « entraîne une augmentation importante de l’efficacité, avec un profil avantages-risques amélioré par rapport aux traitements existants contre la FK chez les patients de 12 ans et plus qui présentent une mutation F508del sur le gène CFTR, une affection qu’aucun médicament commercialisé au Canada ne prend en charge adéquatement; par conséquent, un statut d’évaluation prioritaire a été accordé¹. »

Dans votre communiqué, Megan Parker, présidente du comité consultatif des adultes FK, indique qu’ « il est essentiel que les divers organes impliqués dans ce processus, y compris Vertex, fondent leurs décisions sur les données de preuve et les besoins des patients, afin de garantir l’accès à ORKAMBI de manière à répondre à ces besoins. » Nous croyons que notre demande initiale comprenait des données probantes démontrant les bienfaits cliniques d’ORKAMBI dans le traitement de l’anomalie de base en cause dans la FK pour les patients chez qui il est indiqué, et montrait comment ce traitement améliore et maintient la fonction pulmonaire, améliore l’état nutritionnel et réduit les exacerbations pulmonaires menant à l’hospitalisation. Avant la réunion du CCEM, Vertex collaborera avec l’ACMTS pour clarifier les enjeux soulevés dans la demande de réexamen. Ce processus prévoit une téléconférence entre des représentants de Vertex et de l’ACMTS.

Nous sommes d’accord avec vous « que les conseils et l’opinion d’experts sur la maladie, qui dirigent les cliniques hautement spécialisées de FK, doivent être soigneusement pris en compte par le CCEM ». Nous sommes d’avis que les recommandations sur l’usage clinique d’ORKAMBI élaborées par le groupe de travail sur l’association lumacaftor/ivacaftor formé de médecins spécialisés en FK et mis sur pied par Fibrose kystique Canada – un document appuyé par 26 spécialistes de la FK de partout au Canada (http://www.fibrosekystique.ca/news/fibrose-kystique-canada-d%C3%A9plore-que-lacc%C3%A8s-%C3%A0-orkambimc-soit-retard%C3%A9?p=1) – articulent les bienfaits cliniques d’ORKAMBI dans le traitement des patients chez qui il est indiqué. De plus, nous croyons que les rétroactions du groupe de patients soumises par Fibrose kystique Canada soulignent les besoins actuellement non satisfaits des personnes fibro-kystiques de 12 ans ou plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. Étant donné que l’ACMTS autorise l’inclusion de participants de l’externe à cette téléconférence, nous souhaitons inviter votre directeur en chef des activités scientifiques, le D^r John Wallenburg, à y participer. Nous transmettons également l’invitation à un membre de votre groupe de travail sur l’association lumacaftor/ivacaftor. Nous pensons que cette démarche rend le processus encore plus transparent et fait en sorte que les voix distinctes des patients et des spécialistes de la FK sont entendues.

Nous sommes ravis que des régimes privés d’assurance remboursent les patients à qui on a prescrit ORKAMBI. Nous continuerons de travailler avec les autres compagnies pour nous assurer que tous les patients qui ont une assurance adéquate puissent accéder au médicament, dès que possible.

Il y a de cela près de deux décennies, un petit groupe de chercheurs de Vertex découvrait et mettait sur pied le premier médicament à traiter l’anomalie de base responsable de la FK. Ensemble, avec la communauté de la FK, nous avons fait d’énormes progrès. Vertex est une entreprise qui « mise sur la FK »; notre programme de recherche est motivé par notre passion exemplaire : offrir des médicaments à toutes les personnes atteintes de cette maladie rare, abrégeant la vie. Pour terminer, je tiens à rappeler notre engagement à collaborer avec l’ACMTS, l’APP et les régimes publics d’assurance pour un accès opportun à ORKAMBI pour tous les patients à qui il convient.

Cordialement,

Andrew Partridge

Vice-président sénior et directeur de l’Amérique du Nord

Vertex Pharmaceutical Canada

cc : D^r Brian O’Rourke, président et directeur général

Régimes publics provinciaux/fédéral d’assurance médicaments