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Accélérer la recherche pour avoir un impact à court terme

Hand holding petri dish

NOVEMBER 3, 2022

Fibrose kystique Canada investit dans la recherche afin d’améliorer la santé et la qualité de vie des personnes atteintes de fibrose kystique (FK). Bien que nous financions généralement des travaux universitaires réalisés dans des laboratoires d’universités ou d’hôpitaux, en 2016, nous avons eu l’occasion d’investir dans Laurent Pharma, une entreprise établie à Montréal qui se concentre actuellement sur le traitement de la fibrose kystique et de la COVID-19. Sa principale molécule, LAU-7b, pourrait aider les personnes atteintes de FK en éliminant l’inflammation pulmonaire, qui est une cause majeure de la destruction des tissus pulmonaires dans la FK, tout en préservant la fonction respiratoire générale.

« Un médicament anti-inflammatoire aura une grande importance pour les personnes atteintes de FK, a indiqué le Dr John Wallenburg, chef des activités scientifiques de Fibrose kystique Canada. L’inflammation est un problème non résolu bien connu dans la fibrose kystique. En 2016, plusieurs agents anti-inflammatoires étaient en cours de mise au point, mais nous savions qu’il fallait trouver de nouvelles approches. Aucun de ces agents, à l’exception de LAU-7b, n’a obtenu de résultats positifs au cours des essais cliniques. »

Pour qu’une découverte en laboratoire passe au stade de traitement approuvé pour les patients, elle doit franchir un long parcours difficile et onéreux. De nombreuses molécules prometteuses n’atteignent jamais la pratique clinique pour diverses raisons : elles peuvent ne pas être sécuritaires ou efficaces dans le monde réel; être trop compliquées ou trop contraignantes à prendre pour les patients, ou coûter trop cher pour eux; elles peuvent avoir un rapport coûts-avantages moins intéressant que celui d’autres traitements; et les chercheurs universitaires ou la jeune entreprise qui dirigent la transition du laboratoire à la mise au point du traitement peuvent manquer de financement, de ressources ou de connaissances pour traverser ce parcours difficile, onéreux et très long vers la mise en marché. Il est donc très risqué d’investir dans les premiers stades de développement, mais cela peut aussi être très gratifiant.

La molécule LAU-7b a d’abord été découverte par un groupe de chercheurs de l’Université McGill dirigé par la Dre Danuta Radzioch dans le cadre de travaux de recherche universitaires financés par Fibrose kystique Canada. Le Dr Wallenburg s’est souvenu de cette découverte faite à McGill alors qu’il y était, et avait l’intention de communiquer avec Laurent Pharma, mais c’est l’entreprise qui est d’abord entrée en contact avec Fibrose kystique Canada. On venait tout juste de terminer la phase Ib des essais cliniques portant sur LAU-7b, et Laurent Pharma cherchait des investisseurs afin de lancer la phase II. C’était une période cruciale pour l’entreprise.

Fibrose kystique Canada a alors réalisé le potentiel thérapeutique de cette molécule et l’importance de la phase II des essais. Notre investissement, ainsi que celui de la Cystic Fibrosis Foundation des États-Unis et ceux qui ont suivi, ont permis la poursuite des essais cliniques et le passage à la phase II.

« La période requise pour la mise au point de LAU-7b n’a rien d’inhabituel étant donné qu’il s’agit d’une découverte universitaire, selon le Dr Wallenburg, mais cette démarche peut vraiment être accélérée, et c’est-ce qu’on doit tenter de faire en tant qu’organisme, en investissant de manière réfléchie à un moment crucial au cours du processus de développement. »

De nombreuses personnes fibro-kystiques continuent de souffrir d’inflammation, peu importe la mutation qu’elles présentent et même si elles ont accès à un traitement modulateur. Nos programmes de recherche, rendus possibles grâce à la générosité de nos donateurs, peuvent non seulement enrichir ce type de travaux, mais aussi faciliter le processus de découverte en laboratoire pour les chercheurs. Un traitement comme LAU-7b pourrait aider toutes les personnes atteintes de FK. Nous attendons donc avec impatience les résultats de la phase II des essais, qui devraient être annoncés au Congrès nord-américain de la fibrose kystique au début du mois de novembre.