Défense des droits des personnes fibro-kystiques
AUGUST 8, 2017
La fibrose kystique (FK) est la maladie génétique mortelle la plus fréquente chez les enfants et les jeunes adultes au Canada. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif. Environ un nouveau-né canadien sur 3 600 est atteint de FK; la FK est une maladie rare ou orpheline, mais le Canada ne reconnaît toujours pas officiellement les maladies rares. Qu’est-ce que cela a comme conséquences?
En Europe, une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle atteint moins d’une personne sur 2 000. Aux États-Unis, une maladie est dite rare lorsqu’elle atteint moins de 200 000 personnes. Il existe plus de 6 000 maladies rares connues et 80 % d’entre elles sont d’origine génétique. Pourtant, après plus de dix ans d’efforts, les gouvernements canadiens n’ont toujours pas adopté de mesures – ni d’approche concertée – pour améliorer l’accès aux médicaments des Canadiens atteints d’une maladie rare.
Contrairement à plusieurs autres maladies rares, les Canadiens atteints de fibrose kystique ont accès à des soins de grande qualité : plus de 4 100 enfants, adolescents et adultes canadiens fréquentent les cliniques spécialisées en FK. Nous avons développé une solide connaissance des mécanismes de la FK et disposons d’une documentation sur la maladie de grande qualité, ce qui permet à nos cliniciens de dispenser des soins de classe mondiale et aide nos chercheurs à développer des traitements de pointe. En fait, les Canadiens fibro-kystiques vivent 10 ans de plus que les Américains dans la même situation.
L’avenir n’a jamais été aussi prometteur pour les personnes touchées par la FK : 121 nouveaux médicaments sont en développement, dont 52 s’attaquent à l’anomalie de base de la FK et, au cours des 10 prochaines années, la plupart des personnes fibro-kystiques peuvent s’attendre à suivre une thérapie visant à modifier leur bagage génétique. Toutefois, ces thérapies ne sont utiles que si les personnes atteintes y ont accès. Des médicaments comme Kalydeco et Orkambi sont fournis gratuitement par les services publics aux États-Unis, mais dans le cas de Kalydeco, il a fallu de nombreuses pressions politiques partout au pays. Nous poursuivons un difficile combat pour que ne serait-ce qu’une seule province rembourse Orkambi, alors imaginez l’ampleur du combat si nous voulons que toutes les provinces et tous les territoires s’y mettent.
Sans une stratégie sur les maladies rares, les médicaments contre la FK continueront d’être évalués, pour ce qui est de la pertinence de rembourser le médicament, de la même façon que les médicaments contre toute autre maladie même si, dans le cas des maladies rares, il est difficile de mener des essais cliniques selon les mêmes normes relatives à la taille des échantillons que pour les autres maladies, compte tenu du nombre restreint de personnes atteintes de maladies rares. Les organismes qui recommandent ou non le remboursement des médicaments – ACMTS et INESSS – n’accepteront pas des normes différentes, même si des données mondiales probantes ont été recueillies auprès de personnes qui prennent un médicament depuis longtemps.
Il y a eu de nombreuses discussions pour savoir comment on pouvait le mieux gérer les médicaments associés aux maladies rares, mais aucune action n’a suivi. Nous pouvons apprendre de ce qui a été fait en Alberta et en Ontario, mais le problème vient d’abord des instances pancanadiennes qui sont responsables de l’évaluation des technologies de la santé au pays, puis se répercute dans les provinces et territoires. Ce n’est pas l’inverse. Il est temps que l’ACMTS et l’INESS passent de la parole aux actes et investissent dans le développement et la mise en œuvre d’une stratégie qui permettra l’accès aux médicaments contre les maladies rares.