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Éclaircissements : l’incidence du CEPMB sur l’accès aux médicaments contre la FK et ce que vous pouvez faire pour faire avancer les choses

Le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) et son projet de lignes directrices provisoires sont devenus un sujet de préoccupation majeur au sein de la communauté fibro-kystique (FK) au Canada. Cela est dû au fait qu’elles ont une incidence sur l’accès à Trikafta, un médicament révolutionnaire contre la fibrose kystique, et qu’elles auront aussi probablement des répercussions sur l’accès à d’autres futurs médicaments contre la FK.

Fibrose kystique Canada veut vous aider à mieux comprendre le CEPMB, ses lignes directrices, leur incidence sur l’accès aux médicaments et ce que vous pouvez faire pour faire avancer la situation, en particulier aujourd’hui, alors que nous nous préparons à communiquer notre réponse à ces lignes directrices provisoires, ainsi que les mesures que nous pouvons prendre ensemble. Poursuivez votre lecture pour obtenir une vue d’ensemble sur le sujet, incluant des renseignements complémentaires sur le contexte, les actualités et les prochaines étapes.

Qu’est-ce que le CEPMB?

Le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) est un organisme fédéral quasi-judiciaire indépendant qui établit le montant maximal auquel les entreprises peuvent vendre leurs médicaments au Canada. Il fait partie du système de réglementation et d’évaluation des médicaments au Canada, aux côtés d’autres organismes tels l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACTMS), l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) et l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP).

Lorsqu’un médicament est introduit au Canada, il doit passer par le système de réglementation, d’évaluation et de remboursement du Canada. Le médicament doit être soumis à l’examen de divers organismes susmentionnés avant d’être admissible au remboursement public. La première étape du processus d’évaluation est l’approbation par Santé Canada reconnaissant l’innocuité, l’efficacité et la qualité. Le médicament est ensuite soumis à l’examen du CEPMB, portant sur l’établissement du prix.

Cela signifie que tout médicament doit être examiné par le CEPMB avant de pouvoir être vendu au Canada. Le travail du CEPMB consiste à réglementer les prix des médicaments brevetés vendus au Canada afin de s’assurer qu’ils ne sont pas excessifs.

Un « médicament breveté » est un médicament bénéficiant de la protection d’un brevet. Cela signifie principalement que seule l’entreprise pharmaceutique qui détient le brevet a le droit de fabriquer, de commercialiser ou d’exploiter le médicament pendant toute la durée d’existence du brevet; ainsi, il n’existe pas de médicament générique à la disposition des consommateurs pendant toute la durée de validité du brevet.

En quoi les lignes directrices du CEPMB ont-elles une incidence négative sur l’accès aux médicaments contre la FK?

Le CEPMB dispose d’un ensemble de lignes directrices qui fournissent des éléments à l’appui de la réglementation de l’établissement des prix des médicaments brevetés au Canada. Le contenu de ces lignes directrices est très important pour les fabricants, car il a une incidence sur la manière dont leurs médicaments seront évalués pour l’établissement des prix et, en fin de compte, sur le prix auquel leurs médicaments pourraient être vendus au Canada.

Ces lignes directrices cruciales sont en cours d’actualisation par le CEPMB, et les nouvelles lignes directrices proposées incluent des changements qui créent une incertitude pour les fabricants de médicaments. Cette incertitude conduit le Canada à rester en retrait alors que d’autres pays dans le monde, comme les États-Unis et le Royaume-Uni, ainsi que l’Agence européenne des médicaments, négocient l’accès à Trikafta, un médicament contre la fibrose kystique ayant le pouvoir de changer des vies.

Les lignes directrices proposées font du Canada une destination moins attirante pour l’introduction de médicaments par les fabricants, et les Canadiens, en particulier ceux atteints de fibrose kystique, sont privés de médicaments essentiels du fait de cette situation.

Quelles sont les conséquences pour les personnes atteintes de FK au Canada?

La fibrose kystique est une maladie génétique; différents types de traitements efficaces ont été mis au point pour traiter les symptômes de la maladie, mais les meilleurs résultats en matière de santé à ce jour ont été obtenus grâce aux médicaments modulateurs du gène CFTR.

Ces médicaments traitent l’anomalie génétique qui est à l’origine de la fibrose kystique. Ce sont des traitements novateurs qui peuvent changer la vie des personnes qui en ont besoin.

Il existe actuellement quatre médicaments modulateurs du gène CFTR associé à la fibrose kystique. Ils sont tous produits par le fabricant Vertex Pharmaceuticals. Ces modulateurs sont Kalydeco, Symdeko, Orkambi et Trikafta.

Il existe plus de 1 700 mutations du gène CFTR qui peuvent provoquer la fibrose kystique. Cela signifie qu’un modulateur efficace pour un patient ne l’est pas nécessairement pour un autre.

À ce jour, trois des modulateurs de la FK ont été soumis au système de réglementation des médicaments au Canada. Ils ont tous été approuvés à la première étape du système, une évaluation par Santé Canada visant à vérifier l’innocuité et l’efficacité des médicaments chez l’être humain. Cependant, le fabricant n’a soumis que deux de ces médicaments, Kalydeco et Orkambi, au système public d’examen et de remboursement. Fibrose kystique Canada continue de pousser Vertex Pharmaceuticals à soumettre Symdeko à Santé Canada. Pour le moment, il n’est disponible que par l’intermédiaire de certains programmes d’assurance privés.

En raison des critères d’admissibilité trop restrictifs du système d’examen et de remboursement des médicaments au Canada, ces médicaments modulateurs ayant le pouvoir de changer des vies ont eu des difficultés à parvenir jusqu’au remboursement public après l’approbation de Santé Canada.

Au cours des huit années écoulées depuis que les modulateurs ont été introduits au Canada, nous avons constaté peu de progrès et l’accès à ces médicaments demeure extrêmement limité.

Kalydeco a obtenu un financement public pour les personnes porteuses de la mutation G511D, et des négociations sont encore en cours pour la prise en charge des autres mutations indiquées par Santé Canada. Kalydeco traite 4 % des personnes atteintes de FK au Canada.

Orkambi, qui traite jusqu’à 50 % des personnes atteintes de fibrose kystique, ne bénéficie que d’un accès extrêmement restreint chez les enfants en Alberta, en Saskatchewan et en Ontario. Il est également disponible au cas par cas au Québec.

Fait plus alarmant encore, Trikafta, considéré comme une percée thérapeutique qui peut traiter jusqu’à 90 % des personnes atteintes de fibrose kystique au Canada, n’a même pas encore été soumis à Santé Canada. Selon le fabricant, cela est dû aux nouvelles lignes directrices proposées par le CEPMB, qui rendent pratiquement impossible l’introduction de ces traitements au Canada.

Les Canadiens atteints de fibrose kystique disposent d’un accès restreint, ou n’ont pas accès, aux médicaments dont ils ont besoin et qui peuvent changer leur vie; cela est inacceptable. Nous voulons bénéficier dès à présent d’un accès à tous les médicaments modulateurs de la FK.

Que peut faire la communauté FK pour faire avancer les choses?

Depuis janvier 2020, Fibrose kystique Canada, en association avec la communauté fibro-kystique, exhorte le CEPMB à freiner la mise en œuvre de ses lignes directrices modifiées et à procéder à des changements qui supprimeront les obstacles empêchant l’introduction des médicaments novanteurs contre la FK au Canada.

La communauté FK nous a apporté son soutien, et nous avons été satisfaits lorsque le CEPMB a annoncé, le 1er juin 2020, qu’il reportait la mise en œuvre des lignes directrices proposées. Il a ensuite publié de nouvelles lignes directrices provisoires modifiées, et a invité les parties prenantes à soumettre des réponses écrites d’ici le mardi 4 août 2020.

Fibrose kystique Canada prépare une réponse aux lignes directrices provisoires, en travaillant en collaboration avec des experts tiers indépendants, des groupes communautaires (p. ex. CF Get Loud), des coalitions en matière de soins de santé (p. ex. la Coalition pour de meilleurs médicaments, la Coalition canadienne des organismes de bienfaisance en santé) et d’autres organismes (p. ex. la Canadian Cystic Fibrosis Treatment Society et la Canadian Organization for Rare Disorders) afin de formuler une réponse aussi convaincante et réfléchie que possible.

Lorsque nous aurons rédigé la réponse définitive, nous la partagerons publiquement avec les membres de notre communauté et les députés à travers le pays. Nous fournirons également aux membres de la communauté des outils dont ils pourront se servir pour rencontrer les députés au sujet des modifications et de l’accès à Trikafta.

Ces outils incluront un modèle de lettre au CEPMB visant à exprimer votre soutien envers notre réaction à ses lignes directrices provisoires, ainsi que des conseils sur la marche à suivre pour solliciter les députés locaux sur ces questions.

Comment passer à l’action

Voici quelques unes des voies vous permettant de nous aider à avancer dans le combat pour améliorer l’accès aux médicaments contre la fibrose kystique ayant le pouvoir de changer des vies :

  1. Lisez notre réponse écrite aux lignes directrices provisoires modifiées du CEPMB – Mardi 28 juillet 2020
  2. Envoyez une lettre au CEPMB, en utilisant notre modèle, afin d’exprimer votre soutien à notre réponse et à nos recommandations – Mardi 28 juillet 2020
  3. Pour en savoir plus sur ces questions, participez à notre webinaire consacré aux lignes directrices du CEPMB et à notre réponse – Jeudi 30 juillet 2020
  4. Sollicitez votre député local en utilisant un modèle de lettre que nous vous fournirons