Les cellules nasales d’une personne peuvent-elles nous indiquer si elle devrait prendre Trikafta?
SEPTEMBER 19, 2022
Les participants à la conférence sur le prix Impact de la recherche Cathleen Morrison qui s’est déroulée cette semaine avec la Dre Christine Bear ont eu un aperçu captivant sur la façon d’utiliser les cellules nasales de donneurs pour peut-être prédire comment des personnes répondront à un traitement contre la fibrose kystique.
Le Programme de thérapie individualisée de la fibrose kystique – PTIFK du SickKids gère une biobanque ouverte de cellules nasales et de cellules souches qui ont été données par 134 personnes fibro-kystiques – en majorité des Canadiens – et qui sont étudiées par des scientifiques de partout au monde. Le PTIFK élabore des outils et des technologies aux fins de la médecine de précision et individualisée dans le domaine de la FK.
La Dre Bear est chercheuse au Hospital for Sick Children (SickKids). Ses travaux, actuellement en cours grâce à un financement octroyé par Fibrose kystique Canada et à une généreuse subvention de recherche fondamentale du Sarah Gordon Sutherland Memorial Fund, visent à découvrir comment les cellules nasales d’une personne répondent à Trikafta en laboratoire. Les résultats obtenus sont ensuite schématisés puis comparés à ceux obtenus dans la vraie vie par les mêmes sujets, après un traitement par Trikafta.
Si les modèles de cellules nasales (appelés « avatars » car chacun représente le donneur même des cellules dans le PTIFK) parviennent à prédire correctement la réponse d’une personne à Trikafta, cette méthode pourrait guider les décisions relatives à l’accès aux médicaments.
Trikafta est efficace chez la plupart des personnes porteuses de la mutation F508del, mais il existe plusieurs autres mutations rares qui appartenant à la même classe que la F508del et qui déforment la protéine CFTR d’une manière similaire. On pourrait donc s’attendre à ce que le traitement soit efficace chez les porteurs de mutations de classe II. En l’absence de données d’essais cliniques portant sur ces mutations rares, les avatars nasaux pourraient servir à prédire la réponse à Trifkafta de personnes ayant ces mutations.
« Nous tentons de construire l’argumentaire autour du recours aux avatars pour prédire les résultats thérapeutiques, a expliqué la Dre Bear. Notre hypothèse est la suivante : si l’avatar d’une personne répond à un médicament, cela pourrait signifier que sa fonction respiratoire y répondra également. »
Dre Bear, 2022
La Dre Bear a reçu le prix Impact de la recherche Cathleen Morrison pour souligner le potentiel prometteur de ces travaux. Ce prix est décerné au projet qui a reçu la plus haute note par les membres de la collectivité qui participent à notre processus d’examen des demandes de subvention.
Des scientifiques utilisent aussi les cellules reçues dans le cadre du PTIFK pour créer des modèles de cellules souches pouvant servir à tester de nouvelles stratégies de réparation de mutations rares. Contrairement aux cellules nasales qu’il est possible de faire croître en laboratoire pendant une courte période de temps seulement, les cellules souches ont une longue durée de vie et peuvent être cultivées à plus grande échelle pour réaliser davantage de tests en laboratoire sur des composés. Les cellules souches peuvent permettre la mise au point de traitements individualisés pour les personnes fibro-kystiques porteuses de mutations rares et peuvent refléter la variabilité de la réponse d’un patient à l’autre.
« Je veux que les gens sachent que le PTIFK est encore utile à la collectivité de la FK, et non seulement dans le cadre de nos travaux au SickKids, a indiqué la Dre Bear. Il s’agit d’une ressource ouverte aux chercheurs des domaines universitaire et pharmaceutique de partout dans le monde. »
Dre Bear, 2022
Grâce à des scientifiques dévoués, à des membres de la collectivité et aux donneurs qui ont généreusement contribué afin que nous puissions soutenir ces travaux, la médecine individualisée pourrait être réalisable dans un avenir pas très éloigné pour les personnes atteintes de fibrose kystique.
Nous remercions tous ceux qui ont participé au webinaire pour en savoir plus sur cet important projet emballant.