Programme de thérapie individualisée de la fibrose kystique
DECEMBER 14, 2018
Le Programme de thérapie individualisée de la fibrose kystique (PTIFK) repose sur un partenariat entre Fibrose kystique Canada et The Hospital for Sick Children (SickKids) en vue d’élaborer une ressource nationale consacrée à la découverte de médicaments individualisés pour traiter la FK.
Ensemble, Fibrose kystique Canada et SickKids ont généré plusieurs découvertes de recherche marquantes dans le domaine de la FK, notamment la découverte du gène responsable de la maladie et l’élaboration d’un régime à haute teneur en calories, qui ont tous deux eu une incidence considérable sur la survie des patients. Ensemble, nous avons également été les premiers à montrer que la FK est due à une anomalie du canal chlorure, soit le processus par lequel le sel est entraîné à la surface des muqueuses. Notre partenariat est exceptionnel. C’est pourquoi nous avons de grandes attentes à l’égard du PTIFK. Nous savons que la magie peut opérer quand nous travaillons ensemble.
Étant donné qu’il existe plus de 2 000 mutations différentes du gène de la FK, le parcours de chaque personne fibro-kystique est différent. Le PTIFK a une grande valeur, car un traitement efficace chez une personne peut ne pas fonctionner chez une autre.
Grâce au PTIFK, les chercheurs du SickKids pourront tester l’efficacité des deux associations médicamenteuses qui existent déjà, en plus de celle de nouveaux composés, afin de déterminer quels traitements d’avenir seront le plus efficaces chez des personnes données. Pour tester les médicaments, les chercheurs se servent de cellules pulmonaires cultivées à partir de cellules souches provenant du sang de 100 personnes atteintes de FK de diverses régions du Canada. Partenaire national de Fibrose kystique Canada, CARSTAR finance le transport et l’hébergement des participants qui partent de partout au pays pour prendre part à l’étude.
L’objectif du PTIFK est de permettre de personnaliser le traitement de chaque personne atteinte de FK. Grâce au programme, on évite de traiter les patients atteints de cette maladie dévastatrice par essais et erreurs avant de trouver ce qui fonctionne chez chacun d’entre eux. Le PTIFK pourra même profiter aux patients fibro-kystiques d’ailleurs dans le monde et il insufflera l’espoir chez les porteurs de mutations rares. Pour le PTIFK, chaque personne compte. L’approche de médecine de précision adoptée par le programme nous permettra d’en savoir davantage sur les facteurs génétiques à la base de la maladie d’une personne et sur comment elle répond aux traitements. Cette approche facilitera la mise au point de traitements hautement efficaces et personnalisés et garantira que chaque personne atteinte de FK a un moyen de maîtriser sa maladie.
Veuillez vous joindre à Fibrose kystique Canada et au Programme de thérapie individualisée de la fibrose kystique (PTIFK) le 24 janvier 2019 au Westin Harbour Castle de Toronto dans le cadre de notre forum sur la médecine de précision. Lors du forum, nous explorerons comment les Canadiens atteints de maladies rares comme la FK pourront avoir accès aux médicaments de précision dont ils ont besoin et qui sont efficaces pour eux, tout en respectant les budgets consacrés aux médicaments et en offrant une bonne valeur par rapport aux montants investis par les assureurs privés et publics.
Inscrivez-vous avant le 15 décembre à http://www.cysticfibrosis.ca/insuranceforum/ (en anglais).
Nous espérons vous y voir!