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L’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) a recommandé cette semaine l’inscription de Trikafta, un médicament transformateur contre la fibrose kystique, sur la liste des médicaments remboursés du Québec, mais sous conditions restrictives. Si cette recommandation de l’INESSS signifie que certaines personnes auront accès au médicament, Fibrose kystique Canada estime qu’elle est extrêmement décevante, qu’elle ne respecte pas les lignes directrices établies par les médecins spécialistes de la fibrose kystique, et que son approbation par le ministre de la Santé pourrait exclure plus de 25 % des Québécois atteints de fibrose kystique (FK) admissibles, dont un bon nombre sont des jeunes qui pourraient bénéficier considérablement du traitement. L’INESSS comble certaines lacunes des recommandations provisoires émises par l’Agence canadienne des médicaments et technologies de la santé (ACMTS) en juillet 2021, mais est loin de répondre aux lignes directrices préparées par les cliniciens spécialistes de la fibrose kystique d’un bout à l’autre du pays, qui plaident en faveur de critères plus élargis.  

Tout comme l’ACMTS dans ses recommandations provisoires, l’INESSS a recommandé que la province inscrive Trikafta sur sa liste des médicaments remboursés, mais en limitant sa couverture aux personnes dont le VEMS, une mesure de la fonction pulmonaire, est inférieur à 90 %. Ce critère délaisse les jeunes Québécois fibro-kystiques, les forçant, avant de devenir admissibles au traitement, à assister au déclin de leur santé et à l’accumulation inutile de dommages irréversibles. Ce critère restrictif de la recommandation de l’INESSS ne tient pas compte de la complexité de la maladie et ignore l’un des principaux avantages que Trikafta peut offrir aux patients : la prévention d’une progression de la maladie.

« L’INESSS a raté une occasion de servir d’exemple pour le reste du pays en recommandant que ce médicament révolutionnaire soit couvert pour TOUS les résidents qui pourraient en bénéficier, et répète plutôt les erreurs de l’ACMTS, en ignorant un élément clé des lignes directrices mises au point par les cliniciens canadiens spécialistes de la fibrose kystique », a déclaré le Dr John Wallenburg, directeur en chef des activités scientifiques de Fibrose kystique Canada. « La fibrose kystique est une maladie complexe qui touche de multiples organes. La meilleure utilisation des dollars destinés aux soins de santé est toujours la prévention de la maladie. En fait, le taux de survie des personnes atteintes de fibrose kystique a connu une amélioration considérable au fil des ans précisément parce qu’un traitement dynamique est entrepris dès le diagnostic, pour retarder l’apparition des symptômes. Si elle est approuvée par le ministre de la Santé, la recommandation de l’INESSS donnera lieu à une situation cruelle où les enfants et les jeunes adultes fibro-kystiques devront devenir manifestement plus malades pour obtenir ce médicament. »

Fibrose kystique Canada demande au ministre de la Santé du Québec, Christian Dubé, de faire confiance aux compétences et à l’expérience des médecins spécialistes de la FK, et demande que le médicament soit prescrit conformément à leur opinion professionnelle. Des décisions de santé importantes seraient ainsi éclairées par les lignes directrices de soins pour les modulateurs de la CFTR, qui ont été mises au point par les cliniciens canadiens spécialistes de la FK en partenariat avec Fibrose kystique Canada. 

« Mon diagnostic de fibrose kystique a été confirmé un mois après ma naissance. Si je reçois depuis des traitements réguliers, c’est parce qu’il est extrêmement important de prévenir la progression de cette maladie », déclarele Montréalais de 18 ans, Alexandre Levert, qui vit avec la fibrose kystique. « Je suis jeune et je prévois devenir un membre productif de ma communauté. J’aimerais faire des études d’ingénierie. Savoir que la plus grande innovation de l’histoire de la fibrose kystique est à portée de la main, sans être accessible pour quelqu’un comme moi jusqu’à ce que je devienne très malade, est difficile à accepter. » 

« Cette recommandation ne suit pas celles des médecins canadiens spécialistes de la FK qui sont presque invariablement en désaccord avec les limites d’accès imposées tant par l’ACMTS que par l’INESSS », explique le DrJohn Wallenburg. « Nous comptons sur le ministre pour faire ce qui s’impose et sauver des vies en remboursant immédiatement Trikafta pour toutes les indications approuvées par Santé Canada. Les Canadiens qui sont atteints de fibrose kystique ont un taux de survie parmi les plus élevés au monde, une preuve de la qualité des cliniciens canadiens spécialistes de la FK, qui sont les véritables experts en ce qui concerne cette maladie rare. Faisons en sorte que ce soit eux qui prennent les décisions cliniques importantes sur l’accès à ce médicament qui change la vie. »

 Santé Canada a approuvé l’utilisation de Trikafta en juin 2021, pour les personnes de 12 ans et plus atteintes de fibrose kystique et porteuses d’au moins une mutation delta-F508. La rentabilité de Trikafta est encore en cours d’examen par BC Pharmacare, et l’ACMTS n’a pas formulé ses recommandations définitives. Fibrose kystique Canada encourage ces organismes de réglementation à tenir compte des preuves cliniques et des lignes directrices de médecins spécialistes de la fibrose kystique et à émettre des recommandations plus exhaustives. L’ACMTS et BC Pharmacare formuleront des recommandations non contraignantes concernant le paiement du médicament par leurs gouvernements respectifs, après quoi les provinces décideront si elles le remboursent. 

 Les membres de la communauté québécoise et ses partisans sont invités à se joindre à un événement Facebook en direct pour #Trikaftaaujourd’hui, le 2 septembre à 14 h (HE) sur la page Facebook de Fibrose kystique Canada — Division Québec. L’événement, qui se tiendra en français, permettra à la communauté de discuter des recommandations de l’INESSS, et des étapes suivantes du processus d’obtention des médicaments transformateurs contre la fibrose kystique. 

 Pour connaître d’autres nouvelles sur la défense des droits, abonnez-vous au bulletin électronique de Fibrose kystique Canada, Le Défenseur. 

 La fibrose kystique 

La fibrose kystique (FK) est la maladie génétique mortelle la plus répandue et touche 4 344 enfants et jeunes adultes canadiens. Il n’existe aucun traitement curatif. Parmi les Canadiens qui ont succombé à la FK depuis les trois dernières années, la moitié avaient moins de 34 ans. La fibrose kystique est une maladie multisystémique progressive et dégénérative qui touche principalement les poumons et l’appareil digestif. Dans les poumons, où les effets de la maladie sont les plus dévastateurs, une accumulation d’épais mucus provoque de graves problèmes respiratoires. Le mucus et les protéines s’accumulent également dans l’appareil digestif, ce qui rend difficile la digestion et l’absorption des éléments nutritifs. En plus des effets physiques de la maladie, de plus en plus de personnes fibro-kystiques font face à des problèmes de santé mentale, l’anxiété et la dépression étant courantes au sein de cette population. La transplantation pulmonaire bilatérale est la dernière option pour les patients en phase terminale de la maladie; la plupart des décès attribuables à la FK sont causés par la maladie pulmonaire.  

Fibrose kystique Canada 

Fibrose kystique Canada a complètement révolutionné l’histoire de la fibrose kystique. Nos avancées en recherche et en soin ont plus que doublé l’espérance de vie. Fondé par des parents en 1960, Fibrose kystique Canada est devenu un leader quant à l’engagement des personnes touchées par la maladie?: celles atteintes de la maladie, les parents, les aidants, les bénévoles, les chercheurs et les professionnels de la santé, les gouvernements et les donateurs. Tous ensemble nous allons toujours plus loin pour les 4 344 enfants et adultes canadiens fibro-kystiques grâce aux traitements, à la recherche et à notre service d’information et de soutien. Oui, nous avons progressé, mais nous sommes loin d’avoir terminé, car la moitié des Canadiens atteints de fibrose kystique qui sont décédés au cours des trois dernières années étaient âgés de moins de 34 ans. Nous nous engageons à ne pas nous arrêter et à aller toujours plus loin, jusqu’à ce que les personnes qui vivent avec la fibrose kystique puissent profiter pleinement de tout ce que la vie offre de merveilleux. Pour en savoir plus, consultez le site www.fibrosekystique.ca  

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