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BÉNÉVOLAT DÉFENSE DES DROITS

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De nouvelles données sur des trithérapies apportent des nouvelles positives aux Canadiens atteints de fibrose kystique
21 July 2017

Fibrose kystique Canada se réjouit d’apprendre que les données de phases initiales des études cliniques menées par Vertex Pharmaceuticals Inc. ont révélé une amélioration significative de la fonction pulmonaire chez les porteurs d’une mutation F508del et d’une mutation à fonction minimale (F508del/min.).

La trithérapie comprend l’ivacaftor (connu sous le nom de Kalydeco), le nouveau produit de Vertex, le tézacaftor, et une troisième composante qui cible la mutation du gène de la FK, la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK). Il s’agit des premières données qui démontrent la possibilité de traiter la cause sous-jacente de la FK chez les personnes porteuses de la mutation F508del/min., un type grave de la maladie, qui est difficile à traiter.

Cette trithérapie de nouvelle génération pourrait être plus efficace que les modulateurs approuvés à l’heure actuelle et pourrait profiter à jusqu’à 90 % de la population FK. Les résultats des études de phase 2 révèlent des améliorations du pourcentage prévu du volume expiratoire maximal seconde (ppVEMS) de 9,7 et 12,0 points de pourcentage pour VX-152 et VX-440 en association triple avec le tézacaftor et l’ivacaftor chez les patients porteurs de la mutation F508del/min. Les données initiales de la phase 1 de l’étude montraient une amélioration du ppVEMS de 9,6 points de pourcentage avec la trithérapie VX-659 triple chez les porteurs de la mutation F508del/min.

Les résultats de la phase 2 révélaient également une amélioration du ppVEMS de 7,3 et 9,5 points de pourcentage lorsque le traitement VX-152 ou VX-440 était ajouté chez les porteurs de deux copies de la mutation F508del (F508del/F508del), qui recevaient déjà le tézacaftor et l’ivacaftor.

Les trois schémas de trithérapie ont été généralement bien tolérés dans l’ensemble des études. 

Fibrose kystique Canada a alloué des millions de dollars au financement des recherches de Vertex et a investi plus de 244 millions de dollars dans la recherche, l’innovation et les soins de la FK.

La fibrose kystique (FK) est la maladie mortelle la plus répandue chez les enfants et les jeunes adultes canadiens. Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement curatif. La FK touche différents organes, mais surtout l’appareil digestif et les poumons. Le degré d’effets de la FK sur l’organisme diffère d’une personne à une autre. Toutefois, la persistance de la maladie et l’infection chronique dans les poumons, qui occasionnent leur destruction et une perte de la fonction pulmonaire, entraînent finalement la mort chez la majorité des personnes atteintes de fibrose kystique.

Citation

« La mission de Fibrose kystique Canada a toujours été d’appuyer la communauté FK, notamment par des investissements dans la recherche de pointe pouvant mener à de nouveaux traitements et, éventuellement, un moyen de guérir la FK. Il va de soi que toutes les données qui révèlent la possibilité de traitements améliorés de la FK nous réjouissent. Bien qu’il soit encore tôt, nous espérons continuer à voir des résultats positifs avec les études cliniques de phases 3 et 4, qui nous permettront de déterminer l’efficacité de ce traitement auprès de populations plus vastes. »

Norma Beauchamp
Présidente et chef de la direction, Fibrose kystique Canada

Information reliée

Pour plus de renseignements, veuillez consulter le communiqué de presse  de Vertex.

 


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