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BÉNÉVOLAT DÉFENSE DES DROITS

modulateurs au Canada

Qu'est-ce qu’un modulateur de la CFTR?

La fibrose kystique est une maladie complexe causée par des mutations du gène régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR pour Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). À ce jour, on a dénombré plus de 2 090 de ces mutations. Les modulateurs de la CFTR ciblent la cause de la fibrose kystique en corrigeant la protéine CFTR défectueuse, tandis que d'autres traitements et thérapies de la FK traitent les symptômes de la maladie.

Pourquoi les modulateurs sont-ils importants?

Tous les modulateurs peuvent stabiliser la santé et réduire le nombre d’exacerbations de la maladie pulmonaire subies par les Canadiens fibro-kystiques. Les traitements modulateurs hautement efficaces (TMHE), comme Kalydeco et Trikafta peuvent améliorer considérablement la vie des personnes atteintes de fibrose kystique.

Les bienfaits pour la santé de ces deux modulateurs de la CFTR en particulier sont tout simplement spectaculaires : tant les patients que les médecins disent qu’ils transforment des vies. Il n'existe aucun traitement curatif de la fibrose kystique, et les traitements modulateurs de la CFTR sont ce qui se rapproche le plus d’un remède pour les personnes qui en sont atteintes.
Pourtant, en raison de la lourdeur et de la complexité du processus d’approbation et de remboursement des médicaments contre les maladies rares au Canada, de nombreuses personnes canadiennes atteintes de fibrose kystique ne peuvent pas accéder à ces nouveaux médicaments révolutionnaires. Fibrose kystique Canada déploie des efforts pour changer cette situation.

Accès aux modulateurs au Canada

Kalydeco, modulateur de première génération, a été homologué par Santé Canada pour le traitement d’une mutation précise en 2012, puis pour d'autres mutations en 2014. Dans l’ensemble, Kalydeco pourrait traiter 4 % de la population fibro-kystique canadienne. Toutefois, plus de 6 ans après son approbation initiale, les Canadiens n’ont pas encore accès à ce médicament pour toutes les mutations pour lesquelles il est indiqué.

Les modulateurs de seconde génération, comme Orkambi et Symdeko, ont été homologués par Santé Canada en 2016 et en 2018, respectivement. Ils pourraient traiter environ 50 % des Canadiens atteints de fibrose kystique qui portent deux copies de la mutation la plus courante dans la FK, soit la delF508.

Orkambi est remboursé par un régime public dans quatre provinces : en vertu de la mesure du patient d’exception au Québec, et en vertu de critères d'accès extrêmement restrictifs en Saskatchewan, en Alberta et en Ontario. Symdeko pourrait être remboursé par des régimes privés d'assurance, étant donné que son fabricant a refusé jusqu’à présent de soumettre le médicament au processus ardu d’examen et d'approbation du remboursement des médicaments de précision au Canada.

Trikafta, un traitement modulateur de troisième génération est un nouveau médicament révolutionnaire qui peut traiter jusqu’à 90 % des Canadiens atteints de fibrose kystique. Trikafta a bénéficié d’un traitement accéléré par la Federal Drug Agency (FDA) des États-Unis et la European Medicines Agency (EMA). Il a été homologué dans 32 pays, dont 27 qui relèvent du processus centralisé d’autorisation de la EMA, en plus des États-Unis, du Royaume-Uni, de la Norvège, de l’Islande et du Liechtenstein. Trikafta est remboursé par des régimes publics aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Irlande, en Autriche, au Danemark, en Allemagne et en Slovénie.

Ne négliger personne

Chez environ 5 % de la population FK canadienne, les mutations génétiques présentes ne sont pas celles ciblées par les traitements modulateurs, ce qui signifie qu’aucun de ces médicaments ne peut traiter la maladie. Quelques autres traitements susceptibles d’aider ces personnes en sont aux premiers stades de mise au point; ces traitements sont fondés sur d’autres approches, souvent génétiques, pour corriger l’anomalie de la protéine en cause dans la FK. Fibrose kystique Canada continue de faire avancer la recherche portant sur des traitements novateurs afin de s’assurer que les traitements et thérapies révolutionnaires ne négligent personne.

Par ailleurs, bien que les nouveaux traitements modulateurs puissent aider une proportion importante de Canadiens fibro-kystiques, ils ne guérissent pas de la maladie. Même chez les personnes sous modulateurs, la maladie continuera d’évoluer d’une manière qui demeure très imprévisible. Jusqu’à ce qu’un traitement curatif soit découvert, les personnes atteintes de FK auront besoin d'avoir accès à des médicaments qui traitent les symptômes et à des soins cliniques spécialisés.

Fibrose kystique Canada demeure déterminé à mettre fin à la FK, pour tous. Apprenez-en plus sur ce que nous faisons ici.