Projet de recherche : Modélisation de l’impact d’un accès retardé à Trikafta

Une étude transformatrice publiée en août 2020 montre les avantages salvateurs considérables de Trikafta, un médicament modulateur de la fibrose kystique révolutionnaire.

L’étude examine les résultats de santé potentiels pour la population FK canadienne d’ici 2030 et évalue trois scénarios : l’obtention d’un accès à Trikafta en 2021, l’obtention d’un accès au médicament en 2025 et l’absence totale d’accès au médicament.

L’étude montre que l’introduction de Trikafta en 2021 donnerait lieu à des améliorations radicales de la santé d’ici 2030, par rapport à l’absence de disponibilité du médicament. Parmi celles-ci :

• l’âge médian de survie estimé d’un enfant né avec la FK aujourd’hui augmenterait de 9,2 ans;
• une baisse de 60 % des personnes ayant une maladie pulmonaire grave;
• une baisse de 15 % des décès;
• une hausse de 18 % des personnes ayant une maladie pulmonaire légère;
• une baisse de 19 % des hospitalisations ou des traitements intraveineux à domicile pour les infections respiratoires;
• une réduction du nombre de transplantations requises en raison d’une maladie pulmonaire grave.

À propos de l’étude

L’étude était dirigée par la chercheuse Sanja Stanojevic, Ph. D., de la Dalhousie University; la Dre Anne Stephenson, clinicienne spécialiste de la FK au St Michael’s Hospital, était l’auteure principale et la clinicienne en chef. Lisez l’article paru le 24 août dans le Journal of Cystic Fibrosis, une publication à comité de lecture.

L’équipe de recherche multidisciplinaire de la Dalhousie University, du Hospital for Sick Children (SickKids) et du St. Michael’s Hospital a examiné l’évolution de la population FK au Canada, dans le but d’améliorer l’attribution des ressources en fonction des besoins de la population FK. L’équipe a entrepris l’étude après l’approbation de Trikafta par la FDA aux États-Unis et les remarquables résultats obtenus par Trikafta dans le cadre des essais cliniques de phase III. Leur objectif était d’envisager l’impact que Trikafta pourrait avoir sur la population dans le futur, ainsi que les répercussions d’un accès retardé au médicament, dans le contexte canadien. L’étude tient compte de résultats de l’ensemble de la population fibro-kystique canadienne et se base sur des données du Registre canadien sur la fibrose kystique et des observations de patients participant aux essais cliniques de phase III sur Trikafta.

Cette étude indépendante évaluée par des pairs a été subventionnée par FK Canada.