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BÉNÉVOLAT DÉFENDEZ LA CAUSE
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ORKAMBI : OÙ EN SOMMES-NOUS?

Plus tôt cet été, les personnes fibro-kystiques ont été déçues d’apprendre qu’elles auraient à attendre encore plus longtemps avant d’avoir accès à un nouveau médicament contre la FK, ORKAMBIMC (lumacaftor/ivacaftor). La recommandation finale de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) visant les régimes publics d’assurance médicaments a été remise à l’automne 2016.

QU’EST-CE QU’ORKAMBIMC?

ORKAMBIMC est un nouveau traitement d’association ciblant la cause sous-jacente de la FK chez les porteurs de deux copies de la mutation delta F508 du gène CFTR. Les données tirées d’essais cliniques ont montré qu’ORKAMBIMC pouvait améliorer la fonction des poumons et réduire le nombre d’exacerbations de la maladie pulmonaire qui entraînent l’hospitalisation. Au Canada, ce traitement pourrait profiter à jusqu’à 1 550 personnes de plus de 12 ans atteintes de FK, leur conférant une meilleure qualité de vie et leur permettant de vivre plus longtemps.

LES ÉTAPES ACCOMPLIES JUSQU’À MAINTENANT

Janvier 2016 

ORKAMBIMC a reçu un Avis de conformité de Santé Canada. À la suite de cet avis, ORKAMBIMC a été couvert par certains régimes privés d’assurance. Toutefois, afin qu’il soit couvert par les régimes publics d’assurance médicaments, il y a d’autres obstacles à franchir.

Février 2016 

Vertex, le fabricant d’ORKAMBIMC, a soumis le médicament à l’examen de l’ACMTS et, au Québec, à l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS). Le rôle de ces deux organes est d’évaluer les nouveaux médicaments en fonction des données cliniques et de formuler des recommandations aux régimes d’assurance médicaments provinciaux et territoriaux à savoir s’ils devraient ou non rembourser ces médicaments. La décision de l’INESSS sera annoncée en octobre 2016 et s’appliquera au Québec.

Pour le reste du Canada, les patients espéraient que l’ACMTS formule sa recommandation finale en juin ou en juillet. Toutefois, après avoir pris connaissance d’une recommandation intérimaire de l’ACMTS, Vertex a demandé à ce que cette dernière examine à nouveau les données cliniques fournies. À l’heure actuelle, la décision portant sur le remboursement du médicament a été remise, et l’ACMTS réévaluera les données cliniques lors d’une rencontre prochaine du Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM). Une fois la recommandation finale formulée par l’ACMTS, les ministres de la Santé de toutes les provinces et de tous les territoires examineront ORKAMBIMC pour déterminer si le médicament sera financé par les régimes publics. Dans l’éventualité d’une recommandation positive de l’ACMTS, le prix du médicament fera l’objet de négociations avec l’Alliance pancanadiennne pharmaceutique (APP).

aujourd’hui

Fibrose kystique Canada invite également les membres du CCEM à évaluer attentivement les critères pour l’usage clinique d’ORKAMBIMC élaborés par le groupe de médecins de Fibrose kystique Canada sur l’association lumacaftor/ivacaftor. L’organisme croit fermement que les décisions à propos de l’accès à ORKAMBIMC devraient être prises par des experts sur la FK, soit des médecins spécialisés dans ce domaine. Plus précisément, Fibrose kystique Canada est d’avis qu’ORKAMBIMC devrait être recommandé en fonction des critères fixés par le groupe d’experts.

Fibrose kystique Canada est consciente du prix très élevé de ce médicament, soit 249 000 $ par année. L’organisme croit que le médicament devrait être offert à toutes les personnes pouvant potentiellement en bénéficier, ce qui signifie que les négociations avec l’APP seront très difficiles, le prix devant être négocié de façon à permettre un tel accès.

« Au final, ORKAMBIMC doit être négocié de façon à ce que toutes les personnes dont la vie peut être améliorée grâce à lui puissent y avoir accès, affirme Norma Beauchamp, présidente et chef de la direction de Fibrose kystique Canada. Cela signifie que les négociations entre le gouvernement et Vertex seront difficiles – mais les personnes fibro-kystiques espèrent qu’elles seront fructueuses. »

« Ma fille a été assez chanceuse pour prendre part à un essai clinique sur ORKAMBIMC. Nous avons constaté une amélioration considérable de sa fonction pulmonaire et une diminution de ses infections et de sa maladie – ce qui compte énormément pour les personnes atteintes de FK, dit Ron Anderson, père d’une jeune fille de 15 ans atteinte de FK. Nous avons l’impression qu’ORKAMBIMC a stoppé l’évolution de la maladie. Nous avions espoir de pouvoir faire des plans pour l’avenir d’une manière qui nous était auparavant impossible, cette nouvelle est sans contredit un pas en arrière. »

Pour obtenir des ressources en matière de défense de droits et des mises à jour sur ORKAMBIMC, Santé Canada, l’ACMTS et savoir comment sont financés les médicaments, veuillez continuer de suivre les mises à jour faites sur le blogue.