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BÉNÉVOLAT DÉFENDEZ LA CAUSE

ORKAMBIMC

3 novembre 2016

Énoncé de position de Fibrose kystique Canada sur la recommandation défavorable du CCEM concernant ORKAMBIMC

Fibrose kystique Canada est déçu par la recommandation défavorable émise le 26 octobre 2016 par le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) au sujet d'ORKAMBIMC.

ORKAMBIMC est le premier médicament qui traite la cause sous-jacente de la FK chez la majorité des personnes fibro-kystiques, soit celles porteuses de deux copies de la mutation delF508-CFTR. Environ 1 500 patients canadiens de 12 ans ou plus pourraient bénéficier d'ORKAMBIMC.

La fibrose kystique est une maladie progressive. Les médicaments qui ciblent l'anomalie de base peuvent ralentir l'évolution de la maladie, permettant aux patients de vivre plus longtemps et en meilleure santé. Fibrose kystique Canada croit qu'ORKAMBIMC devrait être accessible pour les patients pour qui ce médicament peut changer, voire sauver leur vie.

Bien que beaucoup ait été accompli pour améliorer les résultats sur la santé des Canadiens atteints de FK, il reste encore beaucoup à faire. L’âge médian au décès était de 32 ans en 2014.

Fibrose kystique Canada, en collaboration avec les médecins spécialisés en FK, qui sont les experts reconnus en matière de soins de la FK, ont élaboré un ensemble de critères cliniques fondés sur des paramètres de mesure acceptés internationalement par les organismes de réglementation dans les essais cliniques, pour permettre la poursuite du traitement par ORKAMBIMC chez les patients qui en retirent des bienfaits cliniques. Il semble que les membres du CCEM croient les médecins spécialisés en FK incapables de distinguer adéquatement les patients chez qui le médicament est efficace de ceux chez qui il ne l'est pas.  De plus, le rapport évoque un manque d'efficacité suffisante d'ORKAMBIMC pour justifier son remboursement. Leur rapport (en anglais uniquement) indique ce qui suit :

« Le CCEM indique que l'absence de seuils établis pour les changements cliniquement significatifs dans les paramètres cliniques fréquemment mesurés en pratique clinique (p. ex., le pourcentage du VEMS prédit) et la variabilité dans la survenue et le moment des exacerbations pulmonaires rendent difficiles l'établissement de critères de cessation du traitement par l'association lumacaftor-ivacaftor qui pourraient être appliqués uniformément par les régimes d'assurance médicaments participant au Programme commun d'évaluation des médicaments de l'ACMTS. »

Ce rapport reconnaît toutefois qu'une amélioration d'au moins 5 % du VEMS prédit est obtenue par 25 % des patients, et qu'un huitième d'entre eux connaît une amélioration d'au moins 10 % (une efficacité semblable à celle de KALYDECOMD). Cela signifie qu'ils reconnaissent l'efficacité du médicament chez certaines personnes, mais ne croient pas que les médecins dans le cadre de leur pratique cesseront le traitement comme ils le devraient chez ceux pour qui ça ne fonctionne pas, ce qui est donc très différent que de dire que le médicament ne fonctionne pas. Aucun médicament ne profite à tous de la même manière.

Fibrose kystique Canada croit qu'une recommandation acceptable serait de rembourser le médicament sous conditions, notamment en déterminant des critères de cessation satisfaisants pour les provinces/payeurs.

26 janvier 2016

APPEL À L'ADOPTION RAPIDE D'UNE APPROCHE VISANT À RENDRE PRORKAMBIMC ACCESSIBLE ET ABORDABLE POUR LES CANADIENS PORTEURS DE LA MUTATION LA PLUS COURANTE DU GÈNE DE LA FK

Santé Canada a émis un Avis de conformité pour l'utilisation au Canada d’PrORKAMBIMC, une association médicamenteuse lumacaftor/ivacaftor. Cette autorisation permet aux Canadiens atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 12 ans ou plus qui sont porteurs de deux copies de la mutation F508del d'accéder à ce traitement révolutionnaire. PrORKAMBIMC pourrait profiter à environ 1 550 Canadiens atteints de FK. 

« Comme KALYDECO® approuvé avant lui, PrORKAMBIMC traite l'anomalie à la base de la fibrose kystique, mais convient à une proportion beaucoup plus grande de patients FK. L'approbation d'PrORKAMBIMC par Santé Canada est la première étape avant que ce nouveau médicament passe entre les mains des personnes qui en ont le plus besoin : les patients pour qui Fibrose kystique Canada milite chaque jour. Nous tenons à féliciter la société Vertex pour l'approbation d'PrORKAMBIMC par Santé Canada et sommes impatients de collaborer avec elle et avec les régimes provinciaux d'assurance-médicaments pour assurer l'accès à ce médicament pour les patients fibro-kystiques admissibles du pays », a indiqué John Wallenburg, directeur en chef des activités scientifiques à Fibrose kystique Canada.

PrORKAMBIMC améliore la fonction pulmonaire et réduit significativement le nombre d’exacerbations de la maladie pulmonaire pouvant entraîner de fréquentes hospitalisations et accélérer les dommages causés aux poumons. Il s'agit du second médicament homologué par Santé Canada qui cible la cause sous-jacente de la FK. L'ivacaftor (en monothérapie) était le premier. Pour les patients porteurs de deux copies de la mutation F508del, l'accès à PrORKAMBIMC pourrait signifier une vie plus longue et une meilleure santé.

« En plus de mes nombreux autres rôles ─ ceux de femme, de mère et de professionnel de la santé ─ je suis aussi une femme qui vit avec la fibrose kystique et parfois, qui lutte contre cette maladie. L’accès à PrORKAMBIMC me donne espoir de pouvoir vieillir aux côtés de mon mari, de voir mes enfants devenir adultes et de choisir le moment lors duquel, après avoir eu une carrière que je jugerai remplie et satisfaisante, je prendrai ma retraite, plutôt que de la prendre parce que ma maladie me l’imposera », a affirmé Megan Parker.

Vertex, le fabricant d'PrORKAMBIMC, a présenté une demande à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) pour que le médicament soit évalué par le Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM). Une équipe d'experts indépendants examinera PrORKAMBIMC et comparera son efficacité à celle d'autres traitements existants de la FK, en plus de déterminer son rapport coût-avantages. En fonction des résultats obtenus, une recommandation sera formulée par le groupe à savoir si les régimes d'assurance-médicaments devraient ou non le rembourser. Le Québec suit une procédure distincte par l'intermédiaire de l'INESSS. Après que les recommandations auront été formulées, les ministres de la Santé provinciaux examineront les données sur PrORKAMBIMC en vue de déterminer si leurs régimes publics le rembourseront ou non.

Fibrose kystique Canada demande l'adoption d'une approche opportune et compassionnelle par le fabricant du médicament et les administrateurs de régimes d'assurance-médicaments dans le but de rendre PrORKAMBIMC accessible aux Canadiens fibro-kystiques qui peuvent tirer des bienfaits de ce traitement pouvant changer la vie.

 

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