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BÉNÉVOLAT DÉFENDEZ LA CAUSE

Stratégie en matière de maladies rares

Le Canada a besoin d’une stratégie en matière de maladies rares

Les Canadiens qui vivent avec des maladies rares, telles que la fibrose kystique, connaissent bien la question de l’accès aux médicaments qui changent la vie. Fibrose kystique Canada demande depuis longtemps un meilleur accès aux médicaments comme Orkambi et Kalydeco, et nous avons décidé qu’assez, c’est assez – nous allons viser le cœur de la question. Nous réclamons donc la création d’une stratégie en matière de maladies rares qui fera en sorte que l’ensemble des provinces et territoires canadiens travailleront avec le gouvernement fédéral (stratégie pancanadienne) pour que les médicaments contre les maladies rares, y compris la fibrose kystique (FK), soient évalués de manière plus équitable et soient plus facilement accessibles.

 Le Canada est l’un des rares pays développés qui ne disposent pas encore de stratégie en matière de maladies rares pour orienter les décisions touchant l’accès aux médicaments servant à traiter ces maladies. Les organismes d’évaluation des médicaments, notamment l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et au Québec, l’Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS), ne disposent pas de mécanismes permettant l’évaluation équitable des médicaments contre les maladies rares et n’ont pas de définition commune des maladies rares.

Ainsi, l’accès à certains médicaments contre des maladies rares a été limité ou retardé, comme ce fut le cas pour les médicaments modificateurs de la fibrose kystique, comme KalydecoOrkambi and Symdeco. Ces exemples montrent comment notre système d’évaluation et de remboursement des médicaments laisse tomber les Canadiens atteints de FK.

Kalydeco a été approuvé par Santé Canada pour la mutation G551D en 2012; l’approbation pour les neuf autres mutations a été reçue le 6 juin 2014, et l’approbation pour la mutation R117H a été obtenue le 13 mars 2015. Les personnes porteuses de la mutation G551D ont eu un accès limité au médicament par l’assurance-médicaments publique dans la plupart des provinces depuis 2014. Les porteurs des autres mutations attendent toujours d’avoir accès au traitement, quatre à cinq ans après son approbation.

Orkambi, qui traite l’anomalie de base de la FK, a été approuvé au Canada en janvier 2016. Près de quatre ans plus tard, seulement trois provinces – la Saskatchewan, l’Alberta et l’Ontario – ont établi des mécanismes publics d’accès extrêmement limités, qui ne visent que les enfants atteints de FK. Depuis l’adoption de ces critères en février 2019, d’après les renseignements dont dispose FK Canada, un seul enfant atteint de FK a eu accès au médicament au Canada. Entre temps, le médicament est couvert par l’assurance publique dans les pays suivants : États-Unis, Australie, Angleterre, Écosse, Irlande, Suède, Danemark, France, Allemagne, Autriche, Italie, Pays-Bas et Luxembourg.

Symdeko a été approuvé par Santé Canada le 27 juin 2018, pour les personnes de 12 ans et plus dont le gène régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) comporte deux copies de la mutation F508del et pour les porteurs de la mutation F508del qui ont une des mutations suivantes du : P67L, D110H, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T. À l’heure actuelle, le médicament n’est disponible que par l’entremise d’assureurs privés, puisque son fabricant, Vertex Pharmaceuticals, n’a pas consenti à faire évaluer le produit par les organismes canadiens d’évaluation des médicaments, en vue de son remboursement.

Nous vivons une période où les Canadiens atteints de FK et leur famille sont déchirés d’une part et remplis d’espoir de l’autre. Environ 40 médicaments modificateurs de la FK figurent parmi les médicaments en cours de développement et on estime qu’au cours des prochaines années, 95 % des personnes fibro-kystiques seront traitées au moyen de ces produits. Si ces nouvelles sont très prometteuses pour certains Canadiens atteints de FK, l’accès à ces médicaments ne posera pas moins de défis si le système ne change pas. Ces médicaments ne sont d’aucune aide si les Canadiens atteints de FK n’y ont pas accès.

De plus, le 21 octobre 2019, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a donné son approbation à la vente aux États-Unis de Trikafta, un médicament modificateur de la FK hautement efficace qui peut traiter jusqu’à 90 % de la population fibro-kystique. Dans le cadre de la première étape en vue de l’obtention d’un accès au Canada, le fabricant, Vertex Pharmaceuticals, doit d’abord présenter une demande d’homologation du médicament auprès de Santé Canada.

Fibrose kystique Canada a demandé au fabricant de faire tout ce qu’il peut pour presser l’accès, en demandant tout d’abord que le traitement de sa demande auprès de Santé Canada soit accéléré. Le médicament ne peut pas être vendu au Canada, et nos gouvernements ne peuvent pas offrir sa couverture par les mécanismes d’accès public usuels, tant que le fabricant ne fait pas sa demande d’homologation.

Il faut garder à l’esprit que si les nouveaux médicaments peuvent améliorer la santé de nombreuses personnes, ils ne seront pas salutaires pour l’ensemble de la population FK. Si 90 % des personnes FK peuvent être traitées au moyen de ces nouveaux médicaments modificateurs de la maladie, ils ne sont pas la solution pour les 10 % qui ne peuvent pas recevoir ces traitements. FK Canada représente toutes les personnes atteintes de fibrose kystique et continue de demander et de subventionner des recherches en vue de la découverte de nouveaux traitements, médicaments et thérapies, dans le but de trouver un jour un moyen de guérir ou de maîtriser la FK.

La création d’une stratégie en matière de maladies rares permettrait au Canada d’établir un processus d’évaluation qui examine de manière équitable les médicaments destinés aux maladies rares, y compris certains médicaments contre la FK. Elle ferait également du Canada un pays plus favorable en matière d’accès aux médicaments contre les maladies rares.

Fibrose kystique Canada demande la création d’une stratégie pancanadienne en matière de maladies rares, conçue et établie en collaboration avec les gouvernements provinciaux et le gouvernement fédéral. On ne suggère pas la mise sur pied d’une stratégie nationale sous l’entière responsabilité du gouvernement fédéral. Il faut que tous les paliers de gouvernementaux travaillent ensemble pour construire un meilleur système permettant d’améliorer l’accès aux médicaments contre les maladies rares. Nous croyons que les personnes atteintes de FK et leurs proches ont déjà trop attendu pour un accès équitable aux médicaments dont ils ont besoin. La FK est une maladie progressive et incurable. Les personnes atteintes ne peuvent plus attendre. Il est impératif que le Canada se dote d’une stratégie pancanadienne en matière de maladies rares! Pour obtenir plus de renseignements, communiquez avec advocacy@cysticfibrosis.ca.

Consultez nos données infographiques pour comprendre les enjeux entourant les maladies rares dans le cadre des élections fédérales canadiennes de 2019 :