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BÉNÉVOLAT DÉFENDEZ LA CAUSE
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Un forum des maladies rares au Québec

Le 22 février dernier à Montréal, Fibrose kystique Canada en collaboration avec l’Alliance des patients pour la santé et le Regroupement québécois des maladies orpheline (RQMO), a organisé un Forum sur les maladies rares. Ce Forum avait pour but de faire le point sur la situation au Québec et de proposer des actions pour mieux appuyer les patients atteints de  maladies rares et orphelines. Plus d’une centaine de personnes, patients, représentants d’organismes et de fondations, professionnels du milieu pharmaceutique et représentants gouvernementaux,  se sont réunis pour une matinée hautement instructive.

Mme Gail Ouellette, présidente, directrice générale du RQMO et vice-présidente de l’Alliance des patients pour la santé, nous a présenté l’essentiel d’une proposition de stratégie en matière de maladies rares développée par le RQMO. Au Québec uniquement, on estime que 500 000 personnes sont atteintes de maladies rares, de celles-ci 1200 sont atteintes de fibrose kystique (FK). Malheureusement, le Canada est l’un des rares pays développés  à ne pas être dotés d’une stratégie en matière de maladies rares. Telle que proposée par Mme Ouellette, une telle stratégie permettrait une prise en charge efficace des personnes atteintes sur différents plans : 1) la formation et l’information, 2) Le diagnostic et la prévention, 3) La prise en charge médicale, 4) le traitement 5) la recherche et 6) la prise en charge psychosociale.

Nous avons ensuite eu droit à une présentation de Mme Sylvie Bouchard, directrice – direction du médicament à l’Institut nationale d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS).  Mme Bouchard, a ainsi exposé le mandat de l’INESSS, les modalités en ce qui concerne l’évaluation des médicaments aux fins de prescriptions, mais a surtout éclaircit la récente décision sur le Galafold, médicament pour la maladie de Fabry.

En résumé, dans sa recommandation positive pour le Galafold, l’INESSS fait état d’un « changement de paradigme […] au regard du concept de valeur thérapeutique. »[1] et pour la première fois du terme « promesse de valeur thérapeutique ».

Nous avons ainsi découvert que le principe de « promesse de valeur thérapeutique » sera à l’avenir utilisé dans le domaine des traitements pour les maladies rares.  Il ne s’agit plus seulement d’apprécier la valeur thérapeutique mais aussi de faire appel aux mécanismes de suivi clinique. Autrement dit, dans le cas de des traitements pour les maladies rares, l’INESSS tient à recueillir des données en contexte de vie réelle  (c’est-à-dire  auprès des patients) afin de confirmer la véritable valeur du médicament sans en compromettre l’accès.

Nous avons eu le plaisir de constater l’ouverture de l’INESSS face à l’évaluation des médicaments pour les maladies rares et à la nécessité d’évolution dans ce domaine. De plus, la présence de Mme Marilyne Picard, adjointe parlementaire à la Ministre de la Santé et des services sociaux, députée de Soulange et cofondatrice de parents jusqu’au bout, a démontré l’intérêt du ministère de la santé envers les problématiques que vivent les personnes atteintes de maladies rares et nous sommes confiants que le message se rendra au cabinet de la Ministre.

De plus, la présence de M. Sylvain Gaudreault, député de Jonquière, nous a démontré une sympathie certaine envers la cause des maladies rares.

C’est avec optimisme et détermination que nous avons conclu cette matinée de discussion et que nous continuons à plaider pour une stratégie en faveur des maladies rares.

 

[1] Institut national d’excellence en santé et en services sociaux. (2018, octobre). Avis au ministre de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux – GalafoldMC – Maladie de Fabry. A consulter ici.

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