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L’impact des traitements modulateurs tant sur les personnes atteintes de FK que sur les soins de santé a fait partie des sujets abordés dans le cadre du congrès de 2023 de la ECFS. On a présenté des données probantes sur l’utilisation à long terme des traitements modulateurs de la CFTR chez les personnes fibro-kystiques, qui laissent entendre que les bienfaits initiaux de Trikafta perdurent chez la plupart des personnes. Nous devrons cependant surveiller les données touchant les patients qui prennent Trikafta pendant des périodes beaucoup plus longues avant de pouvoir tirer des conclusions définitives. Ces données continueront d’être recueillies à l’échelle mondiale pour connaître les répercussions à long terme de ces traitements sur la fonction pulmonaire, les infections, ainsi que d’autres paramètres de santé. Les chercheurs et les cliniciens entament également des conversations importantes sur l’évolution des soins à l’ère des modulateurs hautement efficaces, alors que des personnes fibro-kystiques commencent à avoir accès à ces médicaments à un âge plus précoce, avant que leur corps ne subisse de dommages importants. Avec les modulateurs de la protéine CFTR, les patients fibro-kystiques auront des besoins de santé différents en vieillissant.

On a tenu une réunion du réseau mondial d’études cliniques sur la fibrose kystique, qui inclut le réseau FK ÉCLAIR de FK Canada, afin de discuter de stratégies internationales visant à prioriser les études cliniques sur les thérapies géniques. Cela permettra aux études cliniques les plus importantes et les plus susceptibles de réussir d’atteindre leurs cibles de recrutement. De nombreuses sociétés ont mis au point des thérapies géniques qui s’apprêtent à faire l’objet d’études cliniques, et certaines ont entrepris des essais chez les humains dans d’autres coins du monde. D^r Eckford et l’équipe du réseau FK ÉCLAIR ont eu des rencontres avec plusieurs sociétés qui sont à mettre au point des thérapies pour la FK. Pour les personnes porteuses de mutations pour lesquelles les traitements modulateurs ne sont pas efficaces et pour celles qui ne tolèrent pas ces médicaments, une thérapie génique est prometteuse. Nous prévoyons que le premier de ces essais aura lieu au Canada d’ici quelques années.

Dans le cadre du congrès, des administrateurs de registres sur la fibrose kystique de partout dans le monde ont échangé des renseignements et discuté de collaborations pour répondre aux questions qui auront des répercussions sur les résultats de santé des personnes atteintes de fibrose kystique. On a notamment souligné un exemple important, celui de la collaboration entre les registres de données du monde entier au début de la pandémie, pour comprendre les risques qu’une infection par le virus de la COVID-19 pouvaient entraîner chez les patients fibro-kystiques. 

Les chercheurs canadiens étaient à l’honneur au congrès 2023 de la ECFS, entre autres des chercheurs subventionnés par Fibrose kystique Canada. Le D^r Bradley Quon a parlé des effets des médicaments modulateurs de la CFTR au-delà des poumons, et la D^re Amy Wong a discuté de la façon dont les modèles de cellules souches de tissus de personnes FK pourraient contribuer au développement de médicaments contre la FK et accroître l’accès à ces thérapies. Des chercheurs de partout en Europe ont présenté leurs résultats d’examens de tissus provenant de patients, par exemple des cellules nasales, pour mieux comprendre quels patients porteurs de mutations rares pourraient profiter des modulateurs, ce que des chercheurs subventionnés par FK Canada font également dans le cadre du Programme de thérapie individualisée de la fibrose kystique au Hospital for Sick Children (SickKids). 

Les écarts dans les résultats de santé et dans la qualité des soins existaient avant le développement des modulateurs de la CFTR, mais maintenant que des patients fibro-kystiques au Canada et dans d’autres pays célèbrent l’amélioration de la santé de nombreux d’entre eux grâce à l’accès aux modulateurs tels que Trikafta, les personnes atteintes de fibrose kystique dans les pays plus pauvres n’ont pas ces occasions. Les disparités dans les résultats de santé des patients FK des pays à revenus inférieurs ou moyens ont fait l’objet de discussions importantes dans le cadre du congrès.

Les données des registres de pays européens ont clairement montré l’écart grandissant dans les paramètres de santé tels que la fonction pulmonaire, le poids corporel et les infections. Les patients fibro-kystiques dans les régions plus pauvres du monde ont un besoin urgent d’accès aux modulateurs hautement efficaces de la fibrose kystique. L’an dernier, Fibrose kystique Canada s’est joint à d’autres organismes pour demander aux fabricants de rendre leurs traitements disponibles dans les pays plus pauvres, et nous continuons d’exercer des pressions pour que toutes les personnes du Canada et du monde qui peuvent en profiter aient un accès équitable à ces médicaments transformateurs.