Dre Amy Wong, chercheuse au Hospital for Sick Children, a récemment reçu un prix destiné aux chercheurs en début de carrière pour son étude intitulée Fabriquer par génie biologique de nouveaux mimétiques des voies respiratoires humaines à l’aide de cellules souches pluripotentes d’origine humaine pour la modélisation de la fibrose kystique et la découverte de traitements. Son intention est de créer les premières voies respiratoires humanisées pour étudier la fibrose kystique, en particulier les répercussions des obstructions de mucus sur les voies respiratoires et les fonctions cellulaires. Elle estime qu’en cas de succès, ce nouvel outil permettra de faire progresser les découvertes en sciences fondamentales sur les traitements et les mécanismes de la fibrose kystique.
«Je suis très reconnaissante du soutien de Fibrose kystique Canada, déclare Dre Wong. À titre de chercheuse en début de carrière, trouver un appui financier pour effectuer mes recherches n’est pas facile. Nous savons que nos travaux vont faire progresser le domaine. La reconnaissance de nos pairs et le soutien de FK Canada veulent dire beaucoup pour nous.»
Qu’attend-on de cette étude?
Dre Wong et son équipe espèrent que cette étude aidera les chercheurs à acquérir des connaissances sur l’évolution individuelle de la fibrose kystique et à faire des découvertes scientifiques fondamentales l’objet d’essais cliniques. Les modèles cellulaires utilisés actuellement sont des plateformes en deux dimensions. La proposition de création d’une reproduction des voies respiratoires en trois dimensions pourrait permettre l’observation de réponses physiologiques réalistes, notamment les répercussions des obstructions de mucus sur le flot respiratoire et sur les fonctions cellulaires.
«Nous savons que dans les affections des voies respiratoires en présence de FK, les obstructions causées par le mucus et la détérioration du transport cellulaire ciliaire jouent un rôle important dans la pathogenèse de la maladie. L’efficacité des médicaments dans le contexte des maladies plus complexes n’est pas correctement modélisée en deux dimensions», explique Dre Wong, qui précise que les modèles 2D montrent de simples couches de croissance cellulaires sur des plaques souvent étudiées par les chercheurs. «Nous voulons créer des modèles?3D pour comprendre le stress cellulaire causé par le mucus et l’obstruction de voies respiratoires, ainsi que la réponse des cellules aux lésions, et utiliser ensuite ces connaissances pour trouver des thérapies ciblées». Les modèles 3D sont plus complexes et peuvent être difficiles à mettre au point, mais leur comportement peut se rapprocher davantage de celui des cellules du corps humain.
Dre Wong et son équipe se serviront de cellules souches dérivées de patients (cellules souches pluripotentes induites) pour produire des cellules de voies respiratoires et les faire croître ensuite en trois dimensions. Avec l’aide de la clinique de FK du Hospital for Sick Children, ils développeront des plateformes cellulaires sur lesquelles évaluer des médicaments actuels et des thérapies futures contre la FK.
En quoi cette recherche est-elle pertinente pour la communauté fibro-kystique?
La communauté fibro-kystique canadienne considère la guérison de la FK par des thérapies géniques ou à base de cellules souches comme l’une de ses grandes priorités en matière de santé. Avec le recours à des cellules souches pour construire ces nouveaux tissus respiratoires en?3D et obtenir des modèles exacts des voies respiratoires en présence de FK, l’étude de la Dre Wong répond à cette priorité. Elle contribuera également à la priorité «prédire et prévenir les exacerbations pulmonaires», car ces modèles d’obstructions des voies respiratoires propres à un patient pourraient servir à prédire l’efficacité des médicaments contre la FK.
«J’espère voir des progrès significatifs au niveau des thérapies pharmacologiques, cellulaires et géniques pour le traitement des mutations rares de la FK. Notre travail n’est pas terminé. Certaines personnes porteuses de mutations rares de la FK ont besoin de notre aide pour trouver un moyen de finalement pouvoir dire que la FK est une maladie rare que nous pouvons traiter!»
Récipiendaire de la bourse Marsha Morton?de chercheur en début de carrière
Dre Wong a également reçu la bourse Marsha Morton de chercheur en début de carrière. Cette bourse honore par son nom une jeune fille de 13 ans qui a succombé à la fibrose kystique en 1988. La bourse est subventionnée par Kin Canada. Elle est remise au projet ayant reçu la note la plus élevée dans la catégorie des chercheurs en début de carrière. Marsha Morton a été la représentante officielle et l’enfant-vedette d’affiche du partenariat Kin-FK Canada. Son esprit et sa motivation illustrent l’engagement de Kin Canada envers la cause de la fibrose kystique.
«Cette bourse a une grande signification personnelle, explique Dre Wong. J’ai investi près de 20 ans dans la recherche pulmonaire, surtout en lien avec la fibrose kystique, et cette reconnaissance me touche particulièrement par son importance pour la famille de Marsha et son héritage.»
Nous tenons à féliciter Dre Wong pour ce prix et cette bourse. Nous sommes impatients d’assister à la progression de ses travaux.
