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Fibrose kystique Canada s’engage à militer pour un meilleur accès aux médicaments pour tous les Canadiens fibro-kystiques. Des médicaments pour la prise en charge des symptômes de la FK aux modulateurs de la CFTR, nous militons pour un meilleur accès aux médicaments pour tous les Canadiens fibro-kystiques. Nous travaillons aussi en partenariat avec d’autres organismes afin de favoriser les changements systémiques nécessaires pour faire en sorte que les générations futures ne soient pas confrontées à des défis similaires.
La fibrose kystique est une maladie complexe causée par des mutations du gène régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR pour Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). À ce jour, on a dénombré environ 2 000 de ces mutations. Les modulateurs de la CFTR ciblent la cause de la fibrose kystique en corrigeant la protéine CFTR défectueuse, tandis que d'autres traitements et thérapies de la FK traitent les symptômes de la maladie.
Tous les modulateurs peuvent stabiliser la santé et réduire le nombre d’exacerbations de la maladie pulmonaire subies par les Canadiens fibro-kystiques. Les traitements modulateurs hautement efficaces (TMHE), comme Kalydeco et Trikafta peuvent améliorer considérablement la vie des personnes atteintes de fibrose kystique.
Les bienfaits pour la santé de ces deux modulateurs de la CFTR en particulier sont tout simplement spectaculaires : tant les patients que les médecins disent qu’ils transforment des vies. Il n'existe aucun moyen de guérir la fibrose kystique, et les traitements modulateurs de la CFTR sont ce qui se rapproche le plus d’un remède pour les personnes qui en sont atteintes.
Pourtant, en raison de la lourdeur et de la complexité du processus d’approbation et de remboursement des médicaments contre les maladies rares au Canada, de nombreuses personnes canadiennes atteintes de fibrose kystique ne peuvent pas accéder à ces nouveaux médicaments révolutionnaires. Fibrose kystique Canada déploie des efforts pour changer cette situation.
Kalydeco, modulateur de première génération, a été homologué par Santé Canada pour le traitement d’une mutation précise en 2012, puis pour d'autres mutations en 2014. Dans l’ensemble, Kalydeco pourrait traiter 4 % de la population fibro-kystique canadienne. Bien que Kalydeco soit accessible à certaines personnes qui en ont besoin au Canada, les Canadiens n’ont pas encore accès à ce médicament pour toutes les mutations et tous les groupes d’âge pour lesquels il est indiqué.
Les modulateurs de seconde génération, comme Orkambi et Symdeko, ont été homologués par Santé Canada en 2016 et en 2018, respectivement. Ils pourraient traiter environ 50 % des Canadiens atteints de fibrose kystique qui portent deux copies de la mutation la plus courante dans la FK, soit la delF508.
Orkambi est remboursé par un régime public dans plusieurs provinces, mais l’accès est extrêmement limité. Symdeko pourrait être remboursé par des régimes privés d'assurance, étant donné que son fabricant a refusé jusqu’à présent de soumettre le médicament au processus ardu d’examen et d'approbation du remboursement des médicaments de précision par l’entremise des organismes canadiens d’évaluation des technologies de la santé, notamment l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et son homologue québécois, l’INESSS, vers lesquels nos régimes publics d’assurance médicaments se tournent pour obtenir des recommandations non contraignantes pour éclairer les décisions en matière de remboursement.
Trikafta, un traitement modulateur de troisième génération est un nouveau médicament révolutionnaire qui peut traiter jusqu’à 90 % des Canadiens atteints de fibrose kystique. Le vendredi 18 juin 2021, Santé Canada a publié un avis de conformité autorisant la vente de Trikafta au Canada pour les personnes fibro-kystiques âgées de 12 ans et plus qui sont porteuses d’au moins une mutation delF508. Toutes les provinces et tous les territoires du Canada ont depuis indiqué qu’ils remboursent ou rembourseront Trikafta pour les personnes fibro-kystiques admissibles. Malheureusement, le médicament n’est pas accessible à toutes les personnes qui pourraient en bénéficier, et pour ces motifs, notre travail de défense des droits se poursuit.
Une composante importante du travail de défense des droits mené par Fibrose kystique Canada consiste à naviguer et à travailler avec les différents rouages du système complexe d’examen et de remboursement des médicaments, afin d’améliorer l’accès aux médicaments pour de futurs traitements de la fibrose kystique. Les organismes de réglementation touchés par notre travail sont les suivants :
Nos efforts visant à éliminer les obstacles à l’accès peuvent consister, entre autres, à influencer les politiques grâce aux relations gouvernementales et à favoriser des changements systématiques de concert avec les partenaires. Parmi nos travaux en cours, nous militons pour la mise en œuvre d’une Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares.
Chez environ 5 % de la population FK canadienne, les mutations génétiques présentes ne sont pas celles ciblées par les traitements modulateurs, ce qui signifie qu’aucun de ces médicaments ne peut traiter la maladie. Quelques autres traitements susceptibles d’aider ces personnes en sont aux premiers stades de mise au point; ces traitements sont fondés sur d’autres approches, souvent génétiques, pour corriger l’anomalie de la protéine en cause dans la FK. Fibrose kystique Canada continue de faire avancer la recherche portant sur des traitements novateurs afin de s’assurer que les traitements et thérapies révolutionnaires ne négligent personne.
Par ailleurs, bien que les nouveaux traitements modulateurs puissent aider une proportion importante de Canadiens fibro-kystiques, ils ne guérissent pas de la maladie. Même chez les personnes sous modulateurs, la maladie continuera d’évoluer d’une manière qui demeure très imprévisible. Jusqu’à ce qu’un traitement curatif soit découvert, les personnes atteintes de FK auront besoin d'avoir accès à des médicaments qui traitent les symptômes et à des soins cliniques spécialisés.
Fibrose kystique Canada demeure déterminé à mettre fin à la FK, pour tous. Cliquez ici pour en savoir plus sur ce que nous faisons.
Mon nom est Tyrus Sleightholme. J'ai 17 ans et j'ai reçu le diagnostic de fibrose kystique alors que j'avais environ deux semaines.
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