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BÉNÉVOLAT DÉFENSE DES DROITS

Trikafta

Trikafta est un médicament transformateur qui peut traiter jusqu’à 90 % des Canadiens atteints de fibrose kystique. C’est un médicament de précision composé d’une trithérapie (ivacaftor, tézacaftor et éléxacaftor). Plutôt que de traiter seulement les symptômes, Trikafta cible l’anomalie de base des mutations génétiques précises qui sont responsables de la FK.

TRIKAFTA EST-IL DISPONIBLE AU CANADA?

Le 20 avril 2022, Santé Canada a approuvé Trikafta, un médicament révolutionnaire contre la fibrose kystique, pour les enfants âgés de 6 à 11 ans qui présentent au moins une mutation F508del. Bien que cette nouvelle soit prometteuse, les enfants canadiens atteints de fibrose kystique n’auront accès au médicament que s’il est couvert par les régimes publics ou privés. Pour obtenir plus d’information sur les prochaines étapes du processus d’évaluation et d’approbation, et pour savoir comment vous pouvez nous aider, joignez-vous à notre campagne #Plusloinensemble en cliquant ici .

Le vendredi 18 juin 2021, Santé Canada a autorisé la vente de Trikafta au Canada pour les personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de fibrose kystique et porteuses d’au moins une mutation F508del . Malheureusement, les annonces de financement n’entraînent pas toujours un accès équitable pour tous ceux qui pourraient bénéficier du médicament. Dans certaines juridictions, des restrictions en matière d’accès et des systèmes de remboursement complexes sont en place, et dans de nombreux cas, les assureurs privés sont lents à couvrir le médicament. Fibrose kystique Canada revendique un meilleur accès à ce médicament transformateur pour tous ceux qui pourraient profiter de ses bienfaits.

Vous trouverez des mises à jour sur l’accès à Trikafta par les régimes d’assurance médicaments publics sur la page Accès à Trikafta par région de notre site Web.

ÉTUDES SUR TRIKAFTA

Une étude canadienne publiée dans la revue Journal of Cystic Fibrosis démontre que l’accès à Trikafta dès 2021 aurait des avantages considérables pour la santé des Canadiens atteints de fibrose kystique. D’ici 2030, Trikafta pourrait réduire le nombre de personnes vivant avec une maladie pulmonaire grave de 60 % et réduire le nombre de décès de 15 %.

Les conclusions de l’étude dénotent une progression nettement moins rapide de la maladie avec une augmentation de 18 % des personnes souffrant d’une maladie pulmonaire légère et 19 % moins d’hospitalisations ou de traitements par antibiotiques intraveineux à domicile en cas d’exacerbations pulmonaires. L’âge médian de survie des enfants qui naissent avec la fibrose kystique augmenterait de plus de 9,2 ans. Apprenez-en plus sur cette étude.

Trikafta a été soumis à un processus d’approbation accéléré par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (AEM). Il a reçu une approbation réglementaire dans 32 pays, soit dans 27 pays réglementés par l’AEM, en plus de recevoir l’approbation aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Norvège, en Islande et au Liechtenstein. Trikafta profite d’une couverture publique aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Irlande, en Autriche, au Danemark, en Allemagne et en Slovénie.


COMMENT PUIS-JE PLAIDER POUR LE FINANCEMENT DE TRIKAFTA À TRAVERS LE CANADA?

Agissez maintenant! Allons #plusloinensemble

À l’occasion du Mois de la sensibilisation à la fibrose kystique en mai, aidez les enfants et les adultes fibro-kystiques à avoir accès aux médicaments révolutionnaires dont ils ont besoin. Joignez-vous à nous alors que nous allons #plusloinensemble pour l’accès à Trikafta pour TOUTES les personnes qui peuvent en bénéficier, dans toutes les provinces et tous les territoires au Canada.

Il y a trois autres gestes que vous pouvez poser pour veiller à ce que tous les Canadiens qui ont besoin de Trikafta y aient accès.

Ces gestes importants contribueront à alimenter et à faire avancer notre lutte pour l’accès à Trikafta. Visitez la page de notre campagne #Plusloinensemble pour en savoir plus.

Quelle que soit la façon dont vous souhaitez vous impliquer, vous pouvez nous aider à protéger les enfants canadiens et tous les Canadiens atteints de FK contre les dommages cumulatifs et irréversibles causés par la maladie, ainsi qu’à ralentir le déclin de la santé de tant d’autres personnes fibro-kystiques. Agissez maintenant.

DONNÉES TECHNIQUES SUR TRIKAFTA

Quel est le mode de fonctionnement de Trikafta?

Les traitements modulateurs régulateurs transmembranaires de la fibrose kystique (CFTR), tels que Trikafta, sont conçus pour corriger l’anomalie protéinique causée par le gène CFTR. La protéine CFTR règle le flot de l’eau et du chlorure à travers les cellules de la paroi pulmonaire et d’autres organes. En présence de fibrose kystique, les mutations du gène CFTR donnent lieu soit à la production d’une protéine défectueuse ou à l’absence de protéine. Il en résulte une accumulation d’épais mucus collant qui peut causer des infections pulmonaires et des dommages au pancréas. Des problèmes peuvent également survenir dans d’autres parties du corps. Chaque mutation entraînant différentes anomalies au niveau de la protéine, les médicaments qui ont été mis au point jusqu’à présent ne sont efficaces que chez les personnes porteuses de certaines mutations précises.

Qui peut potentiellement profiter des bienfaits de Trikafta?

Santé Canada a approuvé l’utilisation de Trikafta chez toute personne de plus de 12 ans qui vit avec la fibrose kystique et qui est porteuse d’une copie de la mutation delta-F508, peu importe sa deuxième mutation.

Le fabricant a présenté à Santé Canada une demande d’extension de l’indication pour inclure les enfants de 6 à 11 ans. Nous espérons que le produit sera également indiqué chez les enfants en plus bas âge si les essais cliniques requis montrent sa sécurité et son efficacité pour ce groupe d’âge; ainsi, le médicament pourrait un jour profiter à 90 % des personnes qui vivent avec la FK au Canada.

Trikafta est-il plus efficace que les traitements modulateurs actuels de la fibrose kystique?

Oui, et de beaucoup. En moyenne, l’utilisation de Trikafta entraîne jusqu’à 14 % d’augmentation de la fonction pulmonaire par rapport à l’absence de traitement. Dans le cadre des essais cliniques sur la trithérapie, les personnes porteuses de deux copies de la mutation delta-F508 montraient une augmentation moyenne de 10 % de la fonction pulmonaire par rapport au traitement avec Symdeko (qui offre déjà un accroissement de 4 % par rapport aux valeurs de départ), et les personnes qui n’ont qu’une copie de la mutation delta-F508 présentaient, en moyenne, une amélioration de 14 % de la fonction pulmonaire par rapport au placebo.

Combien coûte le traitement?

Trikafta offre des avantages remarquables, mais son coût est élevé. Les assureurs publics et privés négocient les prix qu’ils paient avec l’entreprise.

Un organisme nommé Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) négocie au nom des programmes provinciaux, territoriaux et fédéraux le prix qui sera payé dans les faits et chaque entité peut ensuite négocier davantage avec le fabricant. Renseignez-vous sur le processus canadien d’examen des médicaments.

Fibrose kystique Canada plaide avec acharnement en faveur d’un système d’établissement du prix des médicaments qui donnerait un accès plus rapide aux médicaments contre la FK et permettrait d’accélérer les négociations pour l’accès à Trikafta. Renseignez-vous sur notre travail de défense des droits et la manière dont vous pouvez aider.

Existe-t-il d’autres traitements comme celui-ci?

Bien qu’il existe d’autres modulateurs CFTR au Canada, Trikafta est la première trithérapie CFTR approuvée par Santé Canada. À l’heure actuelle, au moins deux autres sociétés (AbbVie et Vertex Pharmaceuticals) travaillent à la mise au point d’autres trithérapies éventuelles.

Consultez notre page sur l’emplacement des études cliniques pour connaître les occasions de participer aux essais de traitements futurs contre la FK.