Stratégie en matière de maladies rares
Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares
Fibrose kystique Canada et la communauté fibro-kystique canadienne demandent depuis plusieurs années un meilleur accès aux médicaments révolutionnaires pour le traitement de la fibrose kystique. Bien que plusieurs pays à travers le monde, mais non le Canada, disposent déjà d’une approche nationale à l’égard du remboursement des médicaments pour le traitement des maladies rares, nous avons dû militer sans relâche, à chaque étape du parcours, pour obtenir l’accès. Sans une stratégie nationale, l’accès à des médicaments potentiellement révolutionnaires a été retardé, onéreux et difficile.
En 2019, le gouvernement fédéral s’est engagé à investir des fonds pour la création d’une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares. Cette stratégie permettrait aux Canadiens atteints de maladies rares d’avoir un meilleur accès aux médicaments dont ils ont besoin et au Canada de développer un processus permettant l’évaluation de manière équitable des médicaments pour le traitement des maladies rares, notamment les médicaments pour le traitement de la fibrose kystique. Le Canada deviendrait, du même coup, un pays plus favorable à l’accès aux médicaments pour le traitement des maladies rares.
Il aura fallu quatre ans avec très peu de progrès, et les efforts de défense des droits de Fibrose kystique Canada, de la communauté fibro-kystique et de l’ensemble de la communauté des maladies rares, avant que le gouvernement fédéral n’accorde les fonds promis, mais sans cadre national.
Mise à jour de 2023
Le 22 mars 2023, le gouvernement fédéral a annoncé son approche à un engagement de 2019 visant à améliorer l’accès aux médicaments pour les Canadiens atteints d’une maladie rare. Le gouvernement s’est engagé à verser 1,5 milliard de dollars sur trois ans en appui à la toute première stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares. Une grande partie des fonds sera versée aux provinces et territoires pour favoriser un meilleur accès aux médicaments actuels et émergents pour les maladies rares grâce à des ententes bilatérales et individualisées.
Bien que cette nouvelle semble prometteuse pour l’ensemble de la communauté des maladies rares, il n’est pas clair ce que cela signifie précisément pour la communauté fibro-kystique, puisqu’une partie des fonds servira à créer l’infrastructure pour les maladies rares, une infrastructure à laquelle la communauté fibro-kystique a accès par l’entremise de Fibrose kystique Canada, incluant des centres d’expertise, des registres, un réseau d’essais cliniques et la recherche. Pour que ce soit une réussite, les provinces et territoires devront agir rapidement, et le soutien de tous les paliers de gouvernement sera requis. Cela suppose notamment de fournir leurs propres sources de financement pour faire progresser cet important travail.
Fibrose kystique Canada a déjà effectué ce travail difficile mais important, et continuera de multiplier les efforts pour s’assurer que notre communauté obtienne un accès juste et équitable aux médicaments pour le traitement de la fibrose kystique afin de vivre en meilleure santé.
Cliquez ici pour prendre connaissance de la réponse de Fibrose kystique Canada à l’annonce de la stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares.
Retards dans l’accès aux médicaments pour le traitement de la fibrose kystique
Kalydeco a été approuvé par Santé Canada pour la mutation G551D en 2012; l’approbation pour les neuf autres mutations a été reçue le 6 juin 2014, et celle pour la mutation R117H a été obtenue le 13 mars 2015. Bien que certaines personnes qui ont besoin de Kalydeco puissent l’obtenir, les Canadiens n’y ont toujours pas accès par les régimes publics pour toutes les mutations et tous les groupes d’âge que vise le médicament.
Orkambi, qui traite l’anomalie de base de la FK, a été approuvé au Canada en janvier 2016. L’accès à ce médicament par les régimes publics a été extrêmement limité jusqu’en 2021, lorsque les critères ont été accrus pour de nombreuses provinces. Toutefois, les Canadiens n’ont toujours pas un accès sans restriction à Orkambi dans l’ensemble des provinces et territoires.
Symdeko a été approuvé par Santé Canada le 27 juin 2018, pour les personnes de 12 ans et plus dont le gène régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) comporte deux copies de la mutation F508del et pour les porteurs de la mutation F508del qui ont une des mutations suivantes : P67L, D110H, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T. À l’heure actuelle, le médicament n’est disponible que par l’entremise d’assureurs privés, puisque son fabricant, Vertex Pharmaceuticals, n’a pas consenti à faire évaluer le produit par les organismes canadiens d’évaluation des médicaments, en vue de son remboursement.
Trikafta, un modulateur de troisième génération, est un nouveau médicament transformateur qui peut traiter jusqu’à 90 % des Canadiens fibro-kystiques. Depuis septembre 2022, Trikafta est remboursé par toutes les provinces et tous les territoires du Canada pour les enfants âgés de plus de six ans et les adultes porteurs d’au moins une mutation delta F508. Bien qu’il s’agisse d’un pas dans la bonne direction, malheureusement, de nombreux Canadiens éprouvent de la difficulté à y avoir accès par l’entremise d’un régime privé ou public d’assurance médicaments, certains n’ont d’autres choix que de se retirer de leur régime privé d’assurance médicaments et d’autres font face à des franchises élevées ou atteignent rapidement les maximums viagers, etc. Le médicament n’est pas accessible à toutes les personnes qui pourraient en bénéficier, et pour ces motifs, notre travail de défense des droits des patients se poursuit.