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Stratégie en matière de maladies rares

Le Canada a besoin d’une stratégie en matière de maladies rares

Les Canadiens qui vivent avec des maladies rares, telles que la fibrose kystique, connaissent bien la question de l’accès aux médicaments. Fibrose kystique Canada demande depuis longtemps un meilleur accès aux médicaments comme Trikafta, Orkambi et Kalydeco, et nous avons décidé qu’assez, c’est assez – nous allons viser le cœur de la question. Nous réclamons donc la création d’une stratégie en matière de maladies rares qui fera en sorte que l’ensemble des provinces et territoires canadiens travailleront avec le gouvernement fédéral (stratégie pancanadienne) pour que les médicaments contre les maladies rares, y compris la fibrose kystique (FK), soient évalués de manière plus équitable et soient plus facilement accessibles.

 Le Canada est l’un des rares pays développés qui ne disposent pas encore de stratégie en matière de maladies rares pour orienter les décisions touchant l’accès aux médicaments servant à traiter ces maladies. Les organismes d’évaluation des médicaments, notamment l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et au Québec, l’Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS), ne disposent pas de mécanismes permettant l’évaluation équitable des médicaments contre les maladies rares et n’ont pas de définition commune des maladies rares.

Ainsi, l’accès à certains médicaments contre des maladies rares a été limité ou retardé, comme ce fut le cas pour les médicaments modulateurs de la fibrose kystique, comme KalydecoOrkambiSymdeko et Trikafta. Ces exemples montrent comment notre système d’évaluation et de remboursement des médicaments laisse tomber les Canadiens atteints de FK.

Kalydeco a été approuvé par Santé Canada pour la mutation G551D en 2012; l’approbation pour les neuf autres mutations a été reçue le 6 juin 2014, et celle pour la mutation R117H a été obtenue le 13 mars 2015. Bien que certaines personnes qui ont besoin de Kalydeco puissent l’obtenir, les Canadiens n’y ont toujours pas accès par les régimes publics pour toutes les mutations et tous les groupes d’âge que vise le médicament.

Orkambi, qui traite l’anomalie de base de la FK, a été approuvé au Canada en janvier 2016. L’accès à ce médicament par les régimes publics a été extrêmement limité jusqu’en 2021, lorsque les critères ont été accrus pour de nombreuses provinces. Toutefois, les Canadiens n’ont toujours pas un accès sans restriction à Orkambi dans l’ensemble des provinces et territoires.

Symdeko a été approuvé par Santé Canada le 27 juin 2018, pour les personnes de 12 ans et plus dont le gène régulateur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) comporte deux copies de la mutation F508del et pour les porteurs de la mutation F508del qui ont une des mutations suivantes : P67L, D110H, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T. À l’heure actuelle, le médicament n’est disponible que par l’entremise d’assureurs privés, puisque son fabricant, Vertex Pharmaceuticals, n’a pas consenti à faire évaluer le produit par les organismes canadiens d’évaluation des médicaments, en vue de son remboursement.

Trikafta, un modulateur de troisième génération, est un nouveau médicament transformateur qui peut traiter jusqu’à 90 % des Canadiens fibro-kystiques. Sa vente au Canada été approuvée par Santé Canada le 18 juin 2021, pour les personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de fibrose kystique et porteuses d’au moins une mutation delta F508. Depuis, toutes les provinces et tous les territoires du Canada ont annoncé subventionner ou avoir l’intention de subventionner Trikafta pour les personnes fibro-kystiques admissibles. Bien qu’il s’agisse d’un pas en avant, Trikafta n’est malheureusement pas accessible pour toutes les personnes qui peuvent en profiter; notre travail de défense des droits se poursuit.

Nous vivons une période où les Canadiens atteints de FK et leur famille sont déchirés d’une part et remplis d’espoir de l’autre. 

Il faut garder à l’esprit que si les nouveaux médicaments peuvent améliorer la santé de nombreuses personnes, ils ne seront pas salutaires pour l’ensemble de la population FK. Si 90 % des personnes FK peuvent être traitées au moyen de ces nouveaux médicaments modulateurs, ils ne sont pas la solution pour les 10 % qui ne peuvent pas recevoir ces traitements. Fibrose kystique Canada représente toutes les personnes atteintes de fibrose kystique et continue de demander et de subventionner des recherches en vue de la découverte de nouveaux traitements, médicaments et thérapies, dans le but de trouver un jour un moyen de guérir ou de maîtriser la FK.

La création d’une stratégie en matière de maladies rares permettrait au Canada d’établir un processus d’évaluation qui examine de manière équitable les médicaments destinés aux maladies rares, y compris certains médicaments contre la FK. Elle ferait également du Canada un pays plus favorable en matière d’accès aux médicaments contre les maladies rares.

Fibrose kystique Canada demande la création d’une stratégie pancanadienne en matière de maladies rares, conçue et établie en collaboration avec les gouvernements provinciaux et le gouvernement fédéral.On ne suggère pas la mise sur pied d’une stratégie nationale sous l’entière responsabilité du gouvernement fédéral. Il faut que tous les paliers gouvernementaux travaillent ensemble pour construire un meilleur système permettant d’améliorer l’accès aux médicaments contre les maladies rares.

Nous croyons que les personnes atteintes de FK et leurs proches ont déjà trop attendu pour un accès équitable aux médicaments dont ils ont besoin. La FK est une maladie progressive et incurable. Les personnes atteintes ne peuvent plus attendre. Il est impératif que le Canada se dote d’une stratégie pancanadienne en matière de maladies rares.

Pour obtenir plus de renseignements, communiquez avec advocacy@cysticfibrosis.ca.


Le budget de 2019 du gouvernement canadien prévoyait la mise en œuvre d’une stratégie concernant les médicaments à coût élevé contre les maladies rares. Pour respecter le calendrier proposé, Santé Canada recueille actuellement les commentaires de la communauté des maladies rares en ce qui concerne sa proposition. L’équipe de défense des droits de Fibrose kystique Canada, les membres du Réseau national de défense des droits et des membres de la communauté fibro-kystique ont pris part aux consultations gouvernementales pour l’établissement d’une stratégie concernant les maladies rares, récemment rebaptisée « stratégie nationale sur les médicaments onéreux ». Nous avons présenté une dans le cadre des consultations. 

Consultez nos données infographiques pour comprendre les enjeux entourant les maladies rares au Canada : 

Consultez nos données infographiques pour comprendre les enjeux entourant les maladies rares dans le cadre des élections fédérales canadiennes de 2019 :