Mises à jour concernant Trikafta pour les enfants de 2 à 5 ans et les personnes ayant des mutations rares, et concernant la stratégie en matière de médicaments pour les maladies rares

JULY 20, 2023

Le mois dernier, Fibrose kystique Canada a tenu une réunion nationale d’information sur la défense des droits, afin de discuter de l’accès à Trikafta pour les enfants de 2 à 5 ans et les personnes qui ont des mutations rares, ainsi que pour faire le point sur la stratégie concernant les médicaments pour les maladies rares. Voici ce que vous devez savoir.

Trikafta:

Au Canada, Trikafta est actuellement accessible aux personnes qui ont au moins une mutation du gène F508del, la mutation la plus courante de la FK, et qui sont âgées de 6 ans et plus. Nous savons cependant que certaines personnes demeurent incapables d’obtenir Trikafta pour des raisons d’abordabilité et d’assurance. L’accès au médicament pour les 2 à 5 ans fait présentement l’objet d’une évaluation. De plus, certains Canadiens porteurs de mutations rares qui pourraient profiter de Trikafta n’y ont toujours pas accès.

Questions d’abordabilité :

Il existe des inégalités à travers le pays en ce qui concerne le coût de l’accès aux médicaments. À l’heure actuelle, six provinces/territoires du Canada exigent le paiement d’une franchise pour avoir accès à Trikafta. Le Manitoba, l’Ontario et le Nouveau-Brunswick ont les franchises d’assurance médicaments publique les plus élevées – tandis que les résidents de certaines provinces ont accès au médicament sans frais. Récemment, l’équipe de Fibrose kystique Canada a tenu des événements au Manitoba et en Ontario pour discuter du fardeau financier imposé aux personnes qui tentent d’obtenir les médicaments dont elles ont besoin dans ces provinces, et pour faire la lumière sur les inégalités. Nous continuons de revendiquer le droit à un accès équitable aux médicaments pour les maladies rares. Le gouvernement fédéral est au courant de ces inégalités, et une partie du financement concernant les maladies rares est allouée à mettre fin à la loterie des codes postaux en matière de prix des médicaments.

Mise à jour concernant Trikafta chez les enfants de 2 à 5 ans :

En avril 2023, les États-Unis ont approuvé Trikafta chez les enfants de 2 à 5 ans porteurs de certaines mutations du gène de la FK. Santé Canada est encore en train d’évaluer la sécurité et l’efficacité du produit chez les 2 à 5 ans.

En mai, Fibrose kystique Canada a tenu des groupes de discussion avec plusieurs parents d’enfants de 2 à 5 ans atteints de fibrose kystique qui pourraient bénéficier de Trikafta. En se basant sur les renseignements recueillis dans le cadre de ces séances, Fibrose kystique Canada a envoyé une soumission à l’Agence canadienne des médicaments et technologies de la santé (ACMTS) et à l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS). À cette soumission s’ajoutaient celles envoyées à l’ACMTS par notre conseil consultatif sur les soins de santé, notre Réseau d’études cliniques et un groupe indépendant de cliniciens de la fibrose kystique, recommandant que les programmes publics d’assurance médicaments du Canada financent Trikafta chez les enfants de 2 à 5 ans. Fibrose kystique Canada et les cliniciens du Québec ont présenté une soumission à l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) pour appuyer la recommandation de financer Trikafta chez les enfants de 2 à 5 ans. Fibrose kystique Canada continue de surveiller le calendrier d’évaluation de BC Pharmacare.

Le fait de ne pas pouvoir faire subir aux enfants de ce groupe d’âge des tests pour évaluer la réponse au médicament pose des défis. C’est en raison de ces limites que l’examen de Santé Canada portera sur la sécurité, tandis que les cliniciens examineront la progression retardée de la maladie et l’amélioration de la qualité de vie des enfants et de leurs proches aidants. Les soumissions de Fibrose kystique Canada portaient sur ces points principaux. Nous remercions les familles qui ont participé aux séances de discussion pour nous aider à élaborer ces soumissions.

Calendrier prévu :

Mi-août à mi-septembre : approbation par Santé Canada

Fin septembre à fin octobre : recommandation préliminaire de l’ACMTS

Fin octobre : commentaires des groupes de patients, cliniciens et chercheurs attendus par l’ACMTS

Début à mi-novembre : recommandation finale de l’ACMTS/recommandation de l’INESSS (Québec) au ministre de la Santé

À compter de la fin novembre : remboursement juridictionnel

Accès à Trikafta pour les personnes porteuses de mutations rares

Aux États-Unis, Trikafta a été approuvé pour 177 mutations du gène de la FK; au Canada, une seule mutation (au moins une copie de delF508) a été approuvée. Fibrose kystique Canada demande depuis longtemps que les provinces et territoires mettent Trikafta à la disposition de tous ceux qui peuvent en profiter, et nous continuons de revendiquer un accès plus vaste à ce médicament révolutionnaire. Nous demandons aux responsables de tous les programmes d’assurance médicaments de travailler avec le fabricant pour offrir un accès à Trikafta à toutes les personnes porteuses de mutations rares qui répondent au traitement.