LE DÉFENSEUR – NUMÉRO 17

FEBRUARY 24, 2023

Bienvenue au numéro du 24 février 2023 du bulletin Le Défenseur.

Journée des maladies rares

Chaque année, on souligne la Journée des maladies rares le 28 février (ou le 29 lors d’une année bissextile; jour le plus rare de l’année). Il s’agit d’une journée pour sensibiliser et amener des changements pour les millions de personnes qui sont atteintes d’une maladie rare. 

Dans le cadre des activités que nous avons prévues pour souligner la Journée des maladies rares 2023, nous nous rendrons à Queen’s Park où siège l’Assemblée législative de l’Ontario pour participer au petit déjeuner de la Journée des maladies rares 2023, organisé par la Canadian Organization for Rare Disorders (CORD). Cet événement est une occasion de rencontrer des députés provinciaux et d’autres collaborateurs et de partager notre message : l’Ontario a besoin d’un programme d’accès aux médicaments pour les maladies rares; un programme qui n’oblige pas les gens à débourser une franchise pour avoir accès à des médicaments révolutionnaires contre les maladies rares. Pour plus d’information au sujet du travail de la CORD visant à promouvoir la sensibilisation et le changement pour les personnes atteintes de maladies rares au Canada, suivez l’organisme sur Twitter. 

À l’occasion de la Journée des maladies rares, nous espérons voir une annonce du gouvernement fédéral concernant son engagement budgétaire de 2019 à l’égard d’une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, pour laquelle nous avons vu très peu de progrès. Le 4 janvier 2023 marquait le 40^e anniversaire de la Orphan Drug Act des États-Unis. Cette loi « a incité les sociétés pharmaceutiques à consacrer plus de ressources à la recherche, au développement et à la distribution d’agents thérapeutiques pour les personnes atteintes de maladies rares, qui jusque-là avaient été rendues “orphelines” par la communauté médicale et scientifique ». Cette loi a joué un rôle déterminant dans l’innovation et l’accès. Pendant ce temps, les Canadiens atteints de maladies rares demeurent orphelins. Cela doit changer maintenant.

Récemment, les premiers ministres du Canada ont accepté la proposition de 42,6 milliards de dollars du gouvernement fédéral en matière de soins de santé. Il n’y avait aucune mention d’une stratégie sur les médicaments pour le traitement des maladies rares dans ce qui a été proposé. Bien qu’il puisse y avoir un engagement plus vaste en faveur du partage de données susceptibles de contribuer à établir une base de données probantes pour les médicaments contre les maladies rares, une telle mesure n’aura que très peu d’effet sur l’amélioration immédiate de l’accès. Nous continuerons de faire pression sur le gouvernement jusqu’à ce qu’il donne suite à ses engagements antérieurs.

Budget fédéral 2023 et mémoire de FK Canada

Le gouvernement fédéral doit publier son budget 2023 avant la fin mars. Fibrose kystique Canada a soumis des recommandations dans le cadre du processus des consultations prébudgétaires et nous surveillerons de près l’annonce du budget, car nous espérons qu’il inclura les fonds nécessaires à la stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares et pour l’établissement de la Prestation canadienne pour les personnes handicapées.

Nous voilà maintenant en février 2023 et nous sommes toujours sans cadre réglementaire, sans financement et sans marche à suivre. La mosaïque de programmes d’accès aux médicaments du Canada est défaillante et laisse de côté les Canadiens atteints de maladies rares, dont la fibrose kystique. Il y a de grandes incohérences dans la couverture accordée par chaque province, des franchises et des quotes-parts inabordables et, dans certaines provinces, de longs délais d’attente pour avoir accès aux médicaments. Un accès équitable et abordable aux médicaments est impératif, car #LAFKNATTENDPAS.

En plus de la mise en œuvre de la Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, nous avons également demandé que le Projet de loi C-22, Loi sur la prestation canadienne pour les personnes handicapées, qui s’adresse aux Canadiens en situation de handicap en âge de travailler soit rapidement adopté. Pour que la PCPH soit accessible à tous ceux qui en ont besoin, nous avons demandé l’adoption d’une définition de handicap qui comprend les déficiences chroniques, intermittentes et progressives.

Cliquez ici pour en savoir plus sur le mémoire de Fibrose kystique Canada : Consultations prébudgétaires en vue du budget fédéral de 2023.

Pleins feux sur les défenseurs 

Grâce aux efforts considérables de la communauté qui travaille aux côtés de Fibrose kystique Canada pour défendre l’accès à des médicaments révolutionnaires, nous constatons que davantage d’enfants fibro-kystiques ont accès à Trikafta. C’est une excellente nouvelle, et nous sommes ravis pour les familles qui peuvent commencer cette intervention précoce. 

Nom : Sheralin Spring
Province : Manitoba
Lien avec la FK : Mère d’un garçon de 7 ans atteint de FK

« J’ai été si émue d’apprendre que Trikafta serait disponible au Canada. Nous avons plaidé pendant des années pour son approbation et son financement, alors nous attendions ce jour avec beaucoup d’espérance. Je connais de nombreux adultes atteints de FK qui ne pouvaient plus attendre très longtemps l’arrivée de ce médicament. Nous avons lutté avec acharnement pour y arriver. Nous avons célébré cette victoire, puis nous avons orienté nos efforts pour que les enfants de six ans et plus obtiennent également l’accès à Trikafta. Lorsque ce jour est arrivé, c’était surréel. C’était l’espoir auquel nous nous étions accrochés depuis la tombée du diagnostic : un médicament qui permettrait à Wyatt de vivre pleinement une vie en santé. 

Wyatt a commencé à pendre Trikafta en octobre 2022 et son état de santé s’est amélioré grandement. Après une semaine ou deux seulement, sa toux a disparu. Il a même cessé de tousser durant ses traitements. Lorsqu’il est enrhumé, il n’a plus besoin de prendre d’antibiotiques. Il peut jouer et faire les choses qu’il aime plus longtemps plutôt que de subir d’autres traitements pour se débarrasser des sécrétions.

Lorsqu’il a commencé à prendre Trikafta, c’était la première fois que je pouvais reprendre une grande respiration et ne pas m’inquiéter de son avenir. Ce médicament lui donne droit à un avenir normal. Une vie où il pourra faire tout ce qu’il souhaite. Il pourra faire du sport, des études et avoir une carrière, se marier et fonder une famille, ou tout ce à quoi il aspirera dans sa vie. Il pourra consacrer davantage de temps à faire ce qu’il aime au lieu de s’inquiéter de son état de santé. Trikafta nous procure tellement d’espoir que notre fils pourra connaître un bel avenir, ce qui n’était pas le cas lorsque nous avons appris son diagnostic. »Lisez l’histoire de Sheralin sur notre blogue.